Relyvrio d’Amylyx reçoit l’approbation de la FDA pour le traitement de la SLA

Le Relyvrio d’Amylyx (phénylbutyrate de sodium et taurursodiol) a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), a annoncé la société.

La décision de la FDA est basée sur les résultats positifs d’un essai de phase 2 dans lequel il a été démontré que Relyvrio (anciennement connu sous le nom d’AMX0035 aux États-Unis) ralentissait considérablement la perte de fonction physique chez les personnes vivant avec la SLA.

Caractérisée par une dégénérescence progressive des cellules nerveuses motrices du cerveau et de la moelle épinière, la SLA entraîne une détérioration de la fonction musculaire, l’incapacité de bouger et de parler, une paralysie respiratoire et éventuellement la mort.

L’essai de phase 2 CENTAUR a recruté 137 participants atteints de SLA, englobant une phase de six mois, randomisée, contrôlée par placebo et une phase de suivi à long terme d’extension en ouvert (OLE).

Les données détaillées de l’étude ont été publiées dans le New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve et le Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry.

Joshua Cohen et Justin Klee, co-directeurs généraux d’Amylyx, ont déclaré que l’approbation était “une étape passionnante pour la communauté SLA”.

Ils ont ajouté : « Nous tenons à remercier du fond du cœur la communauté élargie de la SLA, y compris les professionnels de la santé et les personnes vivant avec la SLA, pour leurs conseils, leur soutien à nos programmes cliniques et pour avoir partagé leurs expériences avec nous. Leurs histoires nous ont inspirés et aidés. notre équipe à mieux comprendre l’horloge de la SLA, insufflant en nous un profond sentiment d’urgence qui continuera à nous faire avancer. Ce n’est que le début et il reste encore beaucoup à faire.

L’approbation fait suite à des préoccupations antérieures du comité consultatif de la FDA qui ont abouti à un vote négatif de 6 contre 4 pour le médicament en mars de cette année.

L’Agence européenne des médicaments examine la demande d’autorisation de mise sur le marché de la société pour Relyvrio pour cette même indication en Europe, a rapporté Amylyx.

Margaret Olinger, responsable commerciale mondiale et directrice commerciale d’Amylyx, a déclaré : « Notre priorité est désormais de veiller à ce que les adultes vivant avec la SLA aux États-Unis dont les médecins ont prescrit Relyvrio puissent y accéder le plus rapidement possible.

“Les médecins pourront prescrire immédiatement, et nous prévoyons que les pharmacies spécialisées pourront commencer à remplir les ordonnances et expédier Relyvrio aux personnes atteintes de SLA dans les quatre à six prochaines semaines.”