Mesoblast prévoit un nouvel essai GvHD après un autre rejet de la FDA

mésoblaste prévoit de mener un nouvel essai pour évaluer l’efficacité du remestemcel-L pour le traitement de la réaction aiguë du greffon contre l’hôte (GvHD) réfractaire aux stéroïdes, après avoir reçu une nouvelle demande de données supplémentaires.

La nouvelle du lancement de l’essai fait suite à une demande de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour des données supplémentaires à approuver mésoblastenouvelle soumission de demande de licence de produit biologique (BLA) pour la population pédiatrique.

Remestemcel-L est un produit de cellules souches mésenchymateuses (MSC) dérivées de la moelle osseuse humaine. Il a été approuvé pour un usage pédiatrique pour le traitement de la maladie aiguë du greffon contre l’hôte réfractaire aux stéroïdes au Japon, au Canada et en Nouvelle-Zélande.

En janvier 2023, Mesoblast a soumis à nouveau la BLA pour le remestemcel-L, avec plus de données qui traitaient d’une lettre de réponse complète (CRL) de la FDA datant de septembre 2020. La nouvelle soumission à l’époque comprenait des données de survie d’un essai de phase III qui recrutait des enfants, et l’effet de la thérapie cellulaire sur l’activité élevée de la maladie, entre autres.

Bien que la société ait soumis ces données et analyses de phase III, la FDA a quand même demandé plus de données d’essai, conformément à l’annonce d’aujourd’hui. La nouvelle a entraîné une forte baisse de 63,9 % du cours de l’action de Mesoblast à l’ouverture du marché aujourd’hui, par rapport à la clôture du marché hier.

L’essai clinique de phase III multicentrique à un seul bras (NCT02336230) pour le remestemcel-L dans la population pédiatrique a atteint ses critères d’évaluation principaux. Le publié les résultats ont montré un taux de survie global de 74,1 % au jour 100 et de 68,5 % au jour 180. La prochaine étude de phase III inclura désormais les adultes présentant le risque de maladie et de mortalité le plus élevé, selon la société.

La FDA a également évalué l’installation de fabrication de Mesoblast dans le cadre d’une inspection pré-licence (PLI). L’évaluation a révélé que les changements dans la fabrication ont montré une amélioration des performances du test par rapport à la version d’essai pédiatrique de phase III d’origine. La FDA a mené une PLI des opérations de fabrication de thérapie cellulaire de Mesoblast chez Lonza Bioscience à Singapour, conformément au premier trimestre 2023 rapport opérationnel..

Dans un communiqué de presse, le directeur général de Mesoblast, Silviu Itescu, a déclaré : «[The] L’inspection de notre processus de fabrication par la FDA n’a donné lieu à aucun problème observé. L’Agence n’a soulevé aucun problème de sécurité chez plus de 1 300 patients qui ont reçu du remestemcel-L à ce jour et a reconnu les améliorations apportées à notre test de puissance.

D’autres médicaments actuellement en phase II de développement pour le traitement de la maladie du greffon contre l’hôte comprennent Pfizer‘s Sirolimus, un médicament dérivé de lactames macrolides ; et Éli LilyBaricitinib (Olumiant). Avec Equillium itolizumab actuellement en Phase III essais cliniques.

Remestemcel-L est également en cours de développement pour les maladies inflammatoires de l’intestin résistantes aux agents biologiques, la colite ulcéreuse et le syndrome de détresse respiratoire aiguë.