Matériaux standardisés : répondre à la demande de thérapies géniques

Pendant des années, les fabricants ont personnalisé le biotraitement par nécessité. Alors que l’industrie pharmaceutique a eu le temps de développer des voies de mise sur le marché efficaces, la nouveauté des approches biotechnologiques telles que l’édition de gènes CRISPR a nécessité une approche sur mesure pour des éléments tels que le développement de matériaux et de processus.

En conséquence, les fabricants de thérapies cellulaires et géniques (CGT) ont longtemps travaillé à partir de zéro, ce qui a conduit à des défis de mise à l’échelle : avec des contraintes d’approvisionnement et de main-d’œuvre créant des calendriers de fabrication sur mesure en retard, les développeurs ont ressenti la douleur du coût et de la vitesse de mise sur le marché. compte tenu de la demande pour ces produits émergents.

Dans le même temps, la popularité de la CGT a généré de nouvelles opportunités et balises pour la normalisation. Avec plusieurs thérapies approuvées déjà sur le marché et une autre 10 à 20 attendus chaque année d’ici 2025les fabricants peuvent désormais bénéficier des voies de commercialisation existantes en apprenant des autres dont les produits y sont arrivés en premier.

À leur tour, de nombreux flux de travail de développement et de fabrication biotechnologiques qui ne pouvaient auparavant pas être standardisés peuvent désormais aller de l’avant – et l’utilisation de matériaux prêts à l’emploi avec la possibilité de choisir entre la qualité recherche ou GMP est un moyen efficace de transformer ces temps- programmes critiques dans des modèles. Les produits de grade spécifique du même fournisseur peuvent faciliter la transition du laboratoire au chevet du patient en évitant les retouches, le transfert de technologie et les défis de mise à l’échelle à mesure que la demande de produits augmente.

Quels que soient vos objectifs pour votre produit, vous n’aurez peut-être pas besoin d’une solution sur mesure pour y parvenir. Voici deux matériaux que vous pouvez généralement obtenir préfabriqués – au bon niveau – et comment ils aident chacun.

Une note sur les qualités de matériaux

Alors que les produits biotechnologiques prêts à l’emploi existent depuis des années, les chaînes d’approvisionnement ont récemment progressé en les rendant disponibles dans différentes qualités. Le grade de recherche rend les applications de laboratoire plus abordables, tandis que le grade cGMP de haute qualité facilite une transition efficace vers les essais cliniques et au-delà.

L’utilisation des bonnes notes au bon moment pour les bons besoins permet un meilleur flux de travail de bout en bout. Les fabricants peuvent plus facilement et à moindre coût faire passer les candidats des phases de recherche ou précliniques aux phases cliniques ou commerciales sans dépendre de matériaux personnalisés qui fluctueront inévitablement en fonction des pressions du marché telles que l’offre ou les pénuries de main-d’œuvre.

Emballage et ADN plasmidique auxiliaire

L’emballage et les plasmides auxiliaires sont nécessaires aux programmes de vecteurs viraux pour faciliter la structuration des gènes et la réplication virale. Avoir des plasmides tels que pALD-X80 disponibles en quantités spécifiques pour la recherche et la qualité GMP peuvent accélérer les flux de travail sans avoir à utiliser un processus de fabrication personnalisé coûteux et chronophage.

En outre, les solutions standardisées peuvent offrir un autre avantage au-delà des économies de coût ou de temps – celui de rendre les tendances émergentes dans la production de plasmides plus accessibles à un plus grand nombre de fabricants. Par exemple, les fournisseurs proposent de plus en plus de systèmes sans marqueurs antibiotiques ni RNase d’origine bovine dans les produits du commerce. Ces produits standardisés peuvent aider à anticiper les préoccupations réglementaires et autres tout en donnant aux fabricants une longueur d’avance sur leur biotransformation.

Nucléases associées à CRISPR

La possibilité de se procurer des nucléases associées à CRISPR dans le commerce à plusieurs grades devrait élargir encore plus l’empreinte de l’édition de gènes dans les années à venir. Lorsque les systèmes de nucléases sont plus standardisés, ils deviennent plus rentables et, par conséquent, plus accessibles tout au long du parcours allant de la recherche à la commercialisation. De plus, les systèmes de nucléase évoluent avec de nouvelles options devenant disponibles dans le commerce, comme en témoigne le récent partenariat entre Aldevron et Inscripta pour proposer une nucléase de type V en tant qu’élément de catalogue standard de qualité recherche et GMP avec une date de lancement prévue en 2022.

Les matériaux standardisés peuvent également aider à soutenir la conformité des produits d’édition de gènes avec les exigences en constante évolution de la Food and Drug Administration. Un récent projet d’orientation, par exemple, propose l’utilisation de nucléases haute fidélité comme une opportunité de minimiser les effets hors cible – qui sont une préoccupation croissante de la technologie CRISPR.

Normalisation pour une mise sur le marché plus rapide

En fin de compte, l’afflux de produits CGT a conduit à un point d’inflexion dans les bioprocédés. Alors que la nouveauté de ces programmes a nécessité pendant des années une approche personnalisée de la fabrication, leur prévalence croissante a fourni plus d’opportunités de standardisation tout en générant simultanément plus de demande que jamais auparavant. Les matériaux prêts à l’emploi qui sont spécifiques à une qualité offrent une ressource flexible dans la course à la mise à l’échelle et à la mise sur le marché, non seulement pour la rapidité mais aussi pour la rentabilité.

Au fur et à mesure que la science évolue et que de nouvelles thérapies arrivent sur le marché, encore plus de produits prêts à l’emploi vaudront sans aucun doute la peine d’être ajoutés à votre flux de travail, tels que les enzymes de transcription in vitro de qualité GMP pour la production d’ARNm. Mais pour l’instant, les plasmides spécifiques au grade et les nucléases CRISPR valent certainement le coup d’œil.

Vous cherchez d’autres moyens de standardiser les processus et d’accélérer votre chemin vers le marché ? Restez à l’écoute pour le prochain article d’Aldevron, où nous explorerons comment les fiches maîtresses de médicaments associées aux matériaux CRISPR et à l’ADN plasmidique prêts à l’emploi peuvent vous faire gagner un temps précieux sur votre IND.