Les nouveaux traitements du NHS augmentent les taux de survie des bébés atteints d’amyotrophie spinale

De nouvelles données de la base de données SMA Research and Clinical Hub (SMA REACH UK) ont montré que les bébés nés avec une amyotrophie spinale (SMA) survivent plus de deux ans grâce aux progrès du traitement du NHS.

Chaque année au Royaume-Uni, environ 70 bébés naissent avec la SMA, une maladie génétique rare qui provoque une faiblesse musculaire, une perte progressive de mouvement et une paralysie.

Les nouvelles données ont montré que 73% des enfants au Royaume-Uni atteints de SMA de type 1 (SMA1), la forme la plus courante de la maladie, ont plus de deux ans.

Des études américaines antérieures sur la maladie ont estimé que moins de 8% des enfants nés avec SMA1 ont survécu jusqu’à l’âge de 20 mois sans assistance ventilatoire permanente avant la disponibilité des traitements.

Les données extraites de la base de données SMA REACH UK fin 2022 ont montré que 118 patients sur 161 atteints de SMA1 étaient âgés de plus de deux ans et vivaient sans assistance ventilatoire permanente, avec beaucoup plus d’enfants dans la base de données qui avaient moins de deux ans à le temps maintenant censé avoir survécu au-delà de cette étape.

Amanda Pritchard, directrice générale du NHS, a déclaré: “C’est fantastique de voir que de plus en plus d’enfants diagnostiqués avec cette maladie débilitante vivent plus longtemps et avec une plus grande indépendance.”

Une réduction significative des décès dus à SMA1 en Angleterre a également été démontrée, avec seulement 11 décès enregistrés au Royaume-Uni entre mars 2018 et mars 2023. Cela est comparé à environ 25 chaque année entre 2008 et 2017.

Le professeur James Palmer, directeur médical national des services spécialisés du NHS England, a déclaré: “Un trio de nouveaux traitements améliore les résultats pour les patients du NHS en ralentissant la progression de la SMA, permettant une qualité de vie plus longue et meilleure avec la famille et les amis.”

Les nouvelles découvertes font suite au déploiement récent de trois nouveaux médicaments SMA fournis sur le NHS : le médicament injectable Spinraza (nurinersen), la thérapie génique Zolgensma et le traitement oral risdiplam, ainsi que des accords commerciaux de services de santé pour sécuriser l’accès des patients atteints de SMA à travers le Royaume-Uni. .

Spinraza a été le premier traitement à cibler les causes sous-jacentes de la SMA, mis à disposition sur le NHS en 2019.

Le NHS a assuré l’accès au traitement pour les patients atteints de SMA de types 1, 2 et 3 et a déclaré qu’il espère que les trois traitements continueront à fournir de meilleurs résultats à mesure que davantage de données seront collectées.