Les médicaments de spécialité représentent près de la moitié des dépenses en médicaments en pharmacie en 2021

Les médicaments de spécialité représentaient environ 49 % des dépenses en médicaments en pharmacie en 2021, contre 51 % pour les médicaments traditionnels, sur un total de 1 121 $ par membre, par an, a expliqué Aimee Tharaldson, PharmD, pharmacienne clinique principale des thérapies émergentes pour Evernorth , lors d’une présentation liminaire à la conférence AMCP Nexus à National Harbor, Maryland. Plus précisément, Tharaldson a noté que les principales classes de thérapies spécialisées étaient les affections inflammatoires, le cancer, le VIH et la sclérose en plaques.

Tharaldson a commencé par mettre en évidence les principales tendances du marché pour les médicaments de spécialité, qui sont définis comme ceux qui ont une distribution limitée et nécessitent un dosage fréquent ou une surveillance clinique intensive, une assistance intensive à la conformité ou une formation des patients et une gestion administrative spécialisée. Les domaines mis en évidence lors de la présentation étaient les biosimilaires et le développement du cancer et des médicaments orphelins en particulier.

Le secteur des biosimilaires a le potentiel d’être un marché de 71 milliards de dollars, avec 103 expirations de brevets attendues jusqu’en 2025, a noté Tharaldson. Il s’agit notamment des brevets pour les médicaments immunosuppresseurs adalimumab (Humira ; AbbVie) en 2023 et eculizumab (Soliris ; Alexion Pharmaceuticals) en 2025.

De plus, Tharaldson a expliqué qu’il existe 39 biosimilaires approuvés par la FDA, dont 23 ont été lancés. Il s’agit notamment des biosimilaires de l’insuline glargine (Lantus ; sanofi‐aventis US), un médicament à base d’insuline ; l’infliximab (Remicade, Janssen Biotech), un immunosuppresseur ; et le rituximab (Rituxan ; Genentech USA), qui est utilisé pour traiter les maladies auto-immunes et le cancer.

En 2023, les biosimilaires de l’adalimumab devraient être lancés, tandis que les biosimilaires de l’étanercept (Enbrel; Amgen), un traitement contre les maladies auto-immunes, sont probablement retardés jusqu’en 2029, a expliqué Tharaldson.

Sur le front du cancer, la FDA a approuvé 15 médicaments en 2021, contre un record de 19 en 2020, a noté Tharaldson. En 2022, l’agence a donné son feu vert à 6 nouveaux médicaments anticancéreux, et 9 autres sont attendus avant la fin de l’année.

Les médicaments anticancéreux représentent 31 % du pipeline de médicaments spécialisés, tandis que les médicaments orphelins représentent 49 % et les autres médicaments, 20 %. Dans l’ensemble, les médicaments orphelins ciblent plus de 7 000 maladies rares qui affectent jusqu’à 30 millions d’Américains, mais pas plus de 200 000 personnes chacune.

Les approbations de médicaments de spécialité jusqu’à présent en 2022 incluent l’abrocitinib (Cibinqo ; Pfizer) pour la dermatite atopique ; alpelisib (Vijoice ; Novartis Pharmaceuticals Corporation) pour le spectre de prolifération lié à PIK3CA ; betibeglogene autotemcel (Zynteglo; bluebird bio), une thérapie génique à base de cellules souches hématopoïétiques autologues indiquée pour la β-thalassémie; faricimab-svoa (Vabysmo ; Genentech USA) pour la dégénérescence maculaire liée à l’âge humide et l’œdème maculaire diabétique ; mavacamten (Camzyos; MyoKardia) pour la cardiomyopathie hypertrophique obstructive ; le pacritinib (Vonjo ; CTI Biopharma Corp.) pour la myélofibrose ; nivolumab/relatlimab-rmbw (Opdualag ; Bristol-Myers Squibb Company) pour le mélanome ; et le sutimlimab-jome (Enjaymo ; Genzyme Corporation) pour la maladie des agglutinines froides.

Le pipeline de médicaments spécialisés comprend des produits dans 8 classes thérapeutiques : maladie d’Alzheimer, thérapies géniques, hémophilie, VIH, affections inflammatoires, sclérose en plaques, stéatohépatite non alcoolique et certains médicaments spécialisés. Les médicaments en cours de développement comprennent l’axicabtagène ciloleucel (Yescarta ; Kite Pharma) pour le lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) ; baricitinib (Olumiant ; Eli Lilly and Company) pour la dermatite atopique ; betibeglogene autotemcel (Zynteglo; bluebird bio) pour la β-thalassémie; le bimekizumab (Bimzelx ; UCB) pour le psoriasis ; brexucabtagene autoleucel (Tecartus ; Kite Pharma) pour le lymphome cellulaire aigu et le lymphome à cellules du manteau ; le ciltacabtagene autoleucel (Carvykti ; Janssen Biotech) pour le myélome multiple ; l’idecabtagene vicleucil (Abecma; Bristol-Myers Squibb Company) pour le myélome multiple; le lisocabtagène maraleucel (Breyanzi ; Bristol-Myers Squibb Company) pour le DLBCL ; onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma ; Novartis Gene Therapies) pour la dystrophie musculaire spinale ; talimogène laherparepvec (Imlygic; Amgen) pour le mélanome; tisagenlecleucel (Kymriah; Novartis Pharmaceuticals Corporation) pour la leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B ; upadacitinib (Rinvoq ; AbbVie) pour la spondyloarthrite axiale et la maladie de Crohn ; et voretigene neparvovec-ryzl (Luxturna; Spark Therapeutics) pour la dystrophie rétinienne.

Référence

Tharaldson A. Produits pharmaceutiques spécialisés en développement. Présenté à : AMCP Nexus ; Gaylord National Convention Center à National Harbor, Maryland : 13 octobre 2022.