L’EMA évalue les nouvelles directives de sécurité pour la thérapie génique de Novartis Zolgensma

Brief de plongée :

• L’Agence européenne des médicaments envisage de conseiller aux médecins de surveiller plus étroitement les patients traités avec la thérapie génique Zolgensma de Novartis pour des lésions hépatiques, selon un avis publié vendredi.
• Le comité de sécurité de l’EMA, connu sous le nom de PRAC, a discuté cette semaine de l’envoi de lettres aux médecins contenant des informations supplémentaires sur le risque pour la sécurité et sur la manière de le gérer. Leur recommandation de le faire intervient des mois après que deux enfants sont décédés d’une lésion hépatique aiguë suite à un traitement par thérapie génique, qui est pour l’amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire.
• La « communication directe avec les prestataires de soins de santé » proposée sera transmise à deux autres comités de l’EMA pour adoption formelle par l’agence.

Résumé :

Dans sa forme la plus sévère, l’amyotrophie spinale est généralement mortelle avant l’âge de deux ans. Zolgensma, qui s’est avéré puissamment bénéfique dans les tests cliniques, a été approuvé en Europe en 2020, un an après son autorisation aux États-Unis

Les tests ont montré que Zolgensma peut maintenir les nourrissons en vie plus longtemps et les aider à atteindre des étapes de développement, telles que s’asseoir droit sans soutien, qu’ils n’auraient probablement pas pu atteindre autrement.

Aux États-Unis, Zolgensma porte déjà une “boîte noire” Attention pour les lésions hépatiques graves aiguës et l’insuffisance hépatique aiguë. Après les deux décès en août dernier, Novartis a informé la FDA et les régulateurs des autres pays où le médicament est utilisé. La société a défendu son traitement, notant qu’elle reste confiante dans le profil risque/bénéfice du médicament.

La thérapie génique peut présenter des risques pour le foie, car les virus inactivés utilisés par les fabricants de médicaments pour transporter les gènes dans le corps se retrouvent souvent dans l’organe, potentiellement causant des dommages lorsqu’il est administré à fortes doses.

Deux autres cas d’insuffisance hépatique aiguë ont été précédemment signalé chez les patients prenant Zolgensma, mais ces patients ont été traités avec des stéroïdes et ont continué à faire des gains des mois après.

La communication en cours de discussion à l’EMA demanderait aux médecins de rechercher une lésion hépatique suspectée après le traitement et de donner des conseils supplémentaires sur la manière de diminuer le traitement stéroïdien après la perfusion. Il appellerait également les médecins à “évaluer rapidement” les patients dont les tests de la fonction hépatique se détériorent.

Zolgensma est l’un des trois médicaments récemment approuvés pour l’amyotrophie spinale, avant laquelle il n’existait aucun traitement disponible. La thérapie génique est utilisée chez les nourrissons et les jeunes enfants, tandis que les médicaments de Roche et Biogen peuvent être utilisés chez les enfants plus âgés et les adultes atteints de formes moins graves de la maladie.

Zolgensma est l’un des médicaments les plus vendus de Novartis, bien que les ventes aient ralenti. La société s’est efforcée d’améliorer le dépistage néonatal de la maladie en Europe, où elle est moins courante qu’aux États-Unis.