L’elranatamab de Pfizer a obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA pour le myélome multiple récidivant ou réfractaire

Pfizer Inc. (NYSE : PFE) a annoncé que son immunothérapie anticancéreuse expérimentale, l’elranatamab, a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement des personnes atteintes d’un myélome multiple récidivant ou réfractaire (RRMM). Elranatatamab est un antigène de maturation des cellules B (BCMA)-anticorps bispécifique (BsAb) ciblé CD3.

« La désignation révolutionnaire de la FDA reconnaît le potentiel de l’elranatatamab en tant que médicament innovant pour les personnes atteintes de myélome multiple dont la maladie a rechuté ou est réfractaire aux traitements existants, ce qui laisse actuellement très peu de possibilités pour conjurer ce cancer actuellement incurable », a déclaré Chris Boshoff, MD, Ph.D., directeur du développement, oncologie et maladies rares, Pfizer Global Product Development. « Il s’agit de la douzième désignation de thérapie révolutionnaire de Pfizer en oncologie par la FDA, ce qui témoigne de notre engagement sans relâche à développer des médicaments anticancéreux transformationnels dans des domaines où les besoins ne sont pas satisfaits. Nous sommes impatients de travailler avec la FDA pour accélérer le développement de cette thérapie.

La désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA vise à accélérer le développement et l’examen d’un médicament destiné à traiter une maladie grave ou potentiellement mortelle et des preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut démontrer une amélioration substantielle par rapport aux thérapies existantes.(1)

Les BsAb sont une nouvelle forme d’immunothérapie anticancéreuse qui se lie à deux cibles différentes à la fois et les engage. Un bras se lie directement à des antigènes spécifiques sur les cellules cancéreuses et l’autre bras se lie aux lymphocytes T, réunissant les deux types de cellules. Elranatatamab est conçu pour se lier au BCMA, qui est fortement exprimé à la surface des cellules du myélome multiple (MM), et au récepteur CD3 présent à la surface des cellules T, les reliant entre elles et activant les cellules T pour tuer les cellules du myélome . L’affinité de liaison de l’elranatamab pour le BCMA et le CD3 a été conçue pour déclencher une puissante activité anti-myélome médiée par les lymphocytes T. L’elranatamab est administré par voie sous-cutanée, ce qui est plus pratique que l’administration intraveineuse et peut atténuer le risque d’événements indésirables potentiels, tels que le syndrome de libération de cytokines (SRC).

La désignation de traitement révolutionnaire est basée sur les données de suivi de six mois de la cohorte A (n = 123) de MagnetisMM-3, une étude ouverte, multicentrique, à un seul bras, de phase 2 évaluant l’innocuité et l’efficacité de l’elranatatamab en monothérapie chez les patients avec RRMM. Les patients ont reçu de l’elranatamab sous-cutané (SC) 76 mg par semaine (QW) avec un schéma posologique d’amorçage en 2 étapes administré au cours de la première semaine. L’étude a montré que l’elranatamab présentait un profil d’innocuité gérable et, après un suivi médian de 6,8 mois, les patients ont obtenu un taux de réponse global (ORR) de 61,0 %. Parmi les répondeurs, il y avait 90,4 % de probabilité de maintenir une réponse ≥ 6 mois. L’événement indésirable lié au traitement (EIAT) le plus courant, quelle qu’en soit la cause, était le SRC (57,9 %), la majorité des événements signalés étant de grade 1 (43,2 %) ou de grade 2 (14,2 %). Les données mises à jour de MagnetisMM-3 seront présentées lors de la 64e réunion annuelle et exposition 2022 de l’American Society of Hematology (ASH 2022), qui se tiendra du 10 au 13 décembre 2022 à la Nouvelle-Orléans.

MagnetisMM-3 fait partie du programme de recherche clinique robuste MagnetisMM, qui a des essais d’intention d’enregistrement prévus ou en cours qui explorent l’elranatatamab à la fois en monothérapie et en combinaison avec des thérapies standard ou nouvelles, couvrant plusieurs populations de patients atteints de myélome multiple nouvellement diagnostiqué (NDMM), maladie exposée à double classe et RRMM.

En plus de la désignation de thérapie révolutionnaire, l’elranatatamab a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement du MM. La FDA et l’EMA ont accordé à l’elranatatamab la désignation Fast Track et le programme PRIME, respectivement, pour le traitement des patients atteints de RRMM. L’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a également accordé à l’elranatamab la désignation de médicament innovant et le passeport d’innovation, pour le traitement du MM.

À propos du myélome multiple

Le MM est un cancer du sang qui affecte les plasmocytes fabriqués dans la moelle osseuse. Les plasmocytes sains fabriquent des anticorps qui aident le corps à combattre les infections. Selon les derniers chiffres disponibles, il y a plus de 34 000 nouveaux cas de MM diagnostiqués chaque année aux États-Unis et 176 000 dans le monde.(2,3) Malgré les progrès du traitement, le MM reste incurable. La survie globale médiane est d’un peu plus de cinq ans et la plupart des patients reçoivent quatre lignes de traitement ou plus.(4)

À propos de Pfizer Oncologie

Chez Pfizer Oncology, nous nous engageons à faire progresser les médicaments partout où nous pensons pouvoir faire une différence significative dans la vie des personnes atteintes de cancer. Aujourd’hui, nous disposons d’un portefeuille de 24 médicaments anticancéreux et biosimilaires innovants approuvés, leader sur le marché, dans plus de 30 indications, notamment les cancers du sein, génito-urinaire, colorectal, du sang et du poumon, ainsi que le mélanome.

À propos de Pfizer : des percées qui changent la vie des patients

Chez Pfizer, nous appliquons la science et nos ressources mondiales pour apporter aux personnes des thérapies qui prolongent et améliorent considérablement leur vie. Nous nous efforçons d’établir la norme de qualité, de sécurité et de valeur dans la découverte, le développement et la fabrication de produits de soins de santé, y compris des médicaments et des vaccins innovants. Chaque jour, les collègues de Pfizer travaillent sur les marchés développés et émergents pour faire progresser le bien-être, la prévention, les traitements et les remèdes qui défient les maladies les plus redoutées de notre époque. Conformément à notre responsabilité en tant que l’une des premières sociétés biopharmaceutiques innovantes au monde, nous collaborons avec les prestataires de soins de santé, les gouvernements et les communautés locales pour soutenir et élargir l’accès à des soins de santé fiables et abordables dans le monde entier. Depuis plus de 170 ans, nous travaillons pour faire une différence pour tous ceux qui comptent sur nous.

1. Food and Drug Administration des États-Unis. Désignation de thérapie révolutionnaire. Disponible sur : https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy Consulté le 23 septembre 2022. 2. American Cancer Society. Myélome multiple. Disponible sur : https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. Consulté le 25 mai 2022.
3. Organisation mondiale de la santé. Globocan 2020 : Myélome multiple. Disponible sur : https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/cancers/35-Multiple-myeloma-fact-sheet.pdf. Consulté le 25 mai 2022.
4. Mikhael, J, Ismaila N, Cheung M, et al. Traitement du myélome multiple : guide de pratique clinique conjoint ASCO et CCO. J Clin Oncol. 37:1228-1263.