Le traitement de l’hémophilie A une fois par semaine de Sanofi et Sobi approuvé par la FDA
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Le traitement hebdomadaire de Sanofi et Sobi contre l’hémophilie A, Altuviiio, a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la prévention et le traitement à la demande afin de contrôler les épisodes hémorragiques, ainsi que pour la prise en charge chirurgicale des adultes et des enfants atteints de maladie.
Les personnes vivant avec l’hémophilie A manquent de protéines de facteur VIII fonctionnelles suffisantes pour aider leur sang à coaguler, ce qui entraîne des saignements externes, des ecchymoses et des saignements dans les articulations.
Les thérapies actuelles à base de facteur VIII entraînent une augmentation des taux de protéines, mais une baisse rapide, ce qui signifie que les patients doivent généralement suivre un traitement de routine tous les deux jours.
Comme Altuviiio a une demi-vie trois à quatre fois plus longue que les produits de facteur VIII standard et à demi-vie prolongée, il permet un dosage hebdomadaire.
Le directeur général de Sanofi, Paul Hudson, a déclaré : « Cette approbation d’Altuviio permet aux patients et aux médecins de réimaginer la vie avec l’hémophilie… Pour la première fois, avec une dose une fois par semaine, une puissante protection contre les saignements est une réalité pour les patients.
La décision de la FDA, qui marque la première approbation réglementaire d’Altuviiio, était basée sur les résultats de l’étude de phase 3 XTEND-1 dans laquelle la thérapie a démontré sa supériorité par rapport au traitement prophylactique antérieur.
La prophylaxie Altuviiio une fois par semaine a atteint le critère d’évaluation principal de l’étude, offrant une protection significative contre les saignements aux personnes atteintes d’hémophilie A sévère avec un taux de saignement annualisé moyen (ABR) de 0,7 et un ABR médian de zéro.
Le traitement a également atteint le critère d’évaluation secondaire clé de l’étude, avec une réduction significative de 77 % de l’ABR par rapport à la prophylaxie par facteur antérieure sur la base d’une comparaison intra-patient.
Des données supplémentaires ont montré la prévention des saignements articulaires et le traitement par Altuviiio a fourni une résolution à 100 % des articulations qui ont des saignements récurrents, comme le genou, la cheville ou le coude.
Les données intermédiaires de XTEND-Kids ont également montré que les enfants âgés de moins de 12 ans recevant Altuviiio une fois par semaine pendant 26 semaines ont connu un TEA moyen de 0,5 et un TEA médian de zéro.
Lynn Malec, directrice médicale du Comprehensive Center for Bleeding Disorders et chercheuse associée au Versiti Blood Research Institute, a déclaré : « Cette approbation marque une avancée clinique importante pour la communauté de l’hémophilie car nous avons une option qui peut atteindre des niveaux plus élevés d’activité des facteurs avec un dose hebdomadaire unique simplifiée.
