La FDA évite Outlook Therapeutics avec le rejet du médicament BLA contre la DMLA humide

C’est une vision sombre pour Perspectives thérapeutiques‘ plans de traitement humides de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) après que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a rejeté une demande de licence biologique (BLA) pour le candidat bevacizumab-vikg de la société.

Les actions d’Outlook Therapeutics ont chuté de 80 % à l’ouverture du marché le 30 août. Avant la lettre de réponse complète (CRL) de la FDA, un consensus GlobalData estimait que Outlook rapporterait potentiellement 989 millions de dollars en 2029 si le médicament était approuvé.

GlobalData est la société mère de Technologie pharmaceutique.

Bien que l’ONS-5010 (bevacizumab-vikg) ait démontré des résultats positifs dans un essai – répondant aux critères d’innocuité et d’efficacité, l’agence a noté plusieurs problèmes de fabrication et la nécessité de données cliniques de confirmation supplémentaires.

Lors d’une conférence téléphonique le 30 août, Russell Trenary, PDG d’Outlook Therapeutics, a déclaré : « Nous sommes déçus et nous ne nous attendions certainement pas à recevoir une LCR de la part de la FDA. »

Il a ajouté que la société estime que les problèmes de chimie, de fabrication et de contrôle (CMC) sont gérables, déclarant que « nous ne voyons aucun obstacle ».

Au cours de la conférence téléphonique, les représentants de l’entreprise ont continué à souligner les solides résultats d’efficacité du candidat lors des essais.

Concernant la nécessité de preuves cliniques supplémentaires, comme le demande la FDA, Outlook Therapeutics a demandé une réunion de type A avec l’agence. L’entreprise l’utilisera pour comprendre les lacunes de sa demande et décidera en conséquence comment procéder à une nouvelle soumission pour le médicament.

Lors de la conférence téléphonique, la société a déclaré qu’elle était également en pourparlers avec l’Agence européenne des médicaments (EMA) concernant l’approbation du médicament en Europe.

Outlook prévoyait que le médicament, également connu sous le nom de Lytenava, deviendrait le premier bevacizumab intraveineux (IV) approuvé par la FDA pour traiter les maladies ophtalmiques. Actuellement, le marché de la DMLA humide est encombré d’Eylea (aflibercept) de Regeneron, de Lucentis (ranibizumab) de Roche et de versions biosimilaires du bevacizumab de marque Roche, commercialisé sous le nom d’Avastin. Le bevacizumab n’est pas approuvé pour le traitement de la DMLA humide, mais les cliniciens l’ont prescrit hors AMM pour traiter la maladie. Actuellement, ils utilisent du bevacizumab IV reconditionné non approuvé, fourni par les pharmacies pharmaceutiques, pour traiter les patients atteints de DMLA humide.

Outlook Therapeutics affirme que ces produits présentent des risques connus de contamination et une puissance et une disponibilité incohérentes.

L’entreprise avait déjà soumis à nouveau une BLA l’année dernière pour le candidat à la suite d’un retrait volontaire pour fournir les informations supplémentaires demandées par la FDA.