La FDA autorise l’IND de Krystal Biotech pour le traitement AATD de type 1 KB408

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  • La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Krystal BiotechnologieNouveau médicament expérimental (IND) de pour un essai clinique de phase I du traitement expérimental du déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD) KB408.

    Plus tôt ce mois-ci, la FDA a accordé le statut de médicament orphelin au KB408 dans l’AATD. Le premier patient de l’essai de phase I prévu devrait recevoir le traitement au premier trimestre 2024. L’essai de phase I, impliquant des patients adultes atteints d’AATD et du génotype PI*ZZ, évaluera l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité à trois niveaux de dose prévus.

    L’AATD est une maladie génétique rare qui survient en cas de production insuffisante ou d’altération de la fonctionnalité de la protéine alpha-1 antitrypsine (AAT). De faibles niveaux d’AAT entraînent des lésions du tissu pulmonaire, conduisant à une maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC).

    KB408 est une thérapie génique consistant en un vecteur dérivé du virus de l’herpès simplex 1 (HSV-1) modifié, qui délivre deux copies complètes du gène SERPINA1 pour permettre l’expression de l’AAT. La thérapie est délivrée par nébulisation.

    Vice-président principal de Développement clinique chez Krystal Biotech Hubert Chen a déclaré : « Cette acceptation de l’IND représente une étape importante pour nous alors que nous travaillons à lutter contre une maladie pulmonaire grave avec des options de traitement limitées et nous permet de démontrer le potentiel de notre plateforme à délivrer des gènes de manière répétée aux cellules épithéliales du poumon.

    KB408 n’est pas le premier médicament contre les maladies rares développé par Krystal Biotech. En mai, la FDA a approuvé le Vyjuvek, le principal médicament de Krystal utilisé pour traiter l’épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB).

    Selon GlobalData, le marché des AATD aux États-Unis et en Allemagne devrait connaître une croissance significative au cours des prochaines années, la taille de son marché atteignant 3,48 milliards de dollars en 2031.

    GlobalData est la société mère de Technologie pharmaceutique.

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