La FDA approuve le Roctavian de BioMartin pour le traitement de l’hémophilie A sévère

La FDA a approuvé le valoctocogène roxaparvovec-rvox (Roctavian ; BioMarin Pharmaceutical Inc) pour le traitement de l’hémophilie A sévère chez les adultes sans anticorps préexistants contre le virus adéno-associé de sérotype 5 détecté par un test approuvé par la FDA.¹

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Valoctocogene roxaparvovec-rvox est une thérapie génique basée sur un vecteur de virus adéno-associé et est un produit unique administré en dose unique par perfusion intraveineuse.¹

« L’hémophilie A héréditaire est un trouble hémorragique potentiellement grave. Les cas graves d’hémophilie A peuvent causer des problèmes de santé potentiellement mortels en raison du risque accru de saignement incontrôlé », a déclaré Peter Marks, MD, PhD, directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA, dans un communiqué. “L’approbation d’aujourd’hui représente une avancée importante dans la fourniture d’options de traitement aux patients atteints de ce trouble de la coagulation, et le traitement par thérapie génique peut réduire le besoin d’un traitement de routine continu.”¹

Le gène exprimé dans le valoctocogène roxaparvovec-rvox augmente les taux sanguins de facteur VIII et réduit le risque de saignement incontrôlé.¹

L’approbation était basée sur l’étude mondiale de phase 3 GENEr8-1 (NCT03370913), le plus grand essai de phase 3 de toute thérapie génique.²

L’innocuité et l’efficacité du valoctocogène roxaparvovec-rvox ont été évaluées dans une étude multinationale chez des hommes âgés de 18 à 70 ans atteints d’hémophilie A et précédemment traités par une thérapie de remplacement du facteur VIII. L’efficacité a été basée sur les résultats d’une étude portant sur 112 personnes pendant au moins 3 ans après un traitement par le valoctocogène roxaparvovec-rvox.¹

De plus, les résultats de l’analyse sur 3 ans de l’étude de phase 3 ont montré que les individus présentaient une réduction globale de 82,9 % des saignements traités par rapport à la valeur initiale et entraînaient une réduction globale de 96,8 % de l’utilisation du facteur VIII par rapport à la valeur initiale.²

Après la perfusion, les chercheurs ont constaté que le taux de saignement annualisé moyen était passé de 5,4 saignements par an au départ à 2,6 saignements par an. De plus, la majorité des personnes ayant reçu du valoctocogène roxaparvovec-rvox ont reçu des corticostéroïdes pour supprimer le système immunitaire, rendant la thérapie génique efficace et sûre.¹

Les enquêteurs ont déclaré que les réponses au traitement avec le valoctocogène roxaparvovec-rvox peuvent diminuer avec le temps.¹

Les événements indésirables les plus fréquents avec le valoctocogène roxaparvovec-rvox comprenaient de légères modifications de la fonction hépatique, des maux de tête, des nausées, des vomissements, de la fatigue, des douleurs abdominales et des réactions liées à la perfusion. La FDA recommande une surveillance étroite des réactions liées à la perfusion et de l’élévation des enzymes hépatiques lors de l’administration.¹

De plus, dans certains cas, le traitement a augmenté les niveaux d’activité du facteur VIII au-dessus des limites normales.

Cependant, il n’y a eu aucun cas d’événements thromboemboliques ou de cancers associés au valoctocogène roxaparvovec-rvox dans les essais cliniques.¹

Auparavant, l’application du médicament recevait des désignations orphelines, de thérapie révolutionnaire, de thérapie avancée de médecine régénérative et d’examen prioritaire.¹

Le médicament a été approuvé par l’Agence européenne des médicaments en août 2022.²

Référence

1. La FDA approuve la première thérapie génique pour les adultes atteints d’hémophilie A sévère. Communiqué de presse. Administration américaine des aliments et médicaments. 29 juin 2023. Consulté le 30 juin 2023. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-adults-severe-hemophilia
2. La Food and Drug Administration des États-Unis approuve le Roctavian de BioMarin (valoctocogène roxaparvovec-rvox), la première et la seule thérapie génique pour les adultes atteints d’hémophilie A sévère. Communiqué de presse. Fil de presse PR. 29 juin 2023. Consulté le 30 juin 2023. https://www.prnewswire.com/news-releases/us-food-and-drug-administration-approves-biomarins-roctavian-valoctocogene-roxaparvovec-rvox-the-first -et-unique-therapie-gene-pour-adultes-atteints-d-hemophilie-grave-a-301867403.html