La FDA accorde la désignation de médicament orphelin au traitement focal du cancer d’ImPact

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une désignation de médicament orphelin à la thérapie photodynamique ciblée vasculaire (VTP) à base de padéliporfine d’ImPact Bio pour les patients atteints d’un cancer du pancréas localement avancé.

ImPact Bio, dont le siège est en Israël s’attend à soumettre une demande de nouveau médicament expérimental (IND) plus tard en 2023, avec un essai de phase I du traitement chez des patients atteints d’adénocarcinome canalaire pancréatique localement avancé également prévu pour cette année, selon un communiqué de presse du 5 juillet.

Les désignations de médicaments orphelins présentent certains avantages tels que l’octroi de crédits d’impôt pour les essais cliniques basés aux États-Unis et les recommandations de la FDA sur les études cliniques et précliniques requises.

La padéliporfine VTP est basée sur l’utilisation combinée du médicament padéliporfine et de la lumière laser non thermique. Le médicament est administré par voie intraveineuse à un patient, après quoi il est activé par une lumière laser non thermique dans la zone spécifique de la tumeur, selon le site Web de la société. La lumière entraîne une réponse rapide du médicament dans la zone éclairée, une restriction de l’apport sanguin et une nécrose tumorale. L’approche utilisée dans la thérapie a été initialement développée à l’Institut Weizmann des sciences.

Selon le communiqué de presse, ImPact Biotech est une spin-off de la société luxembourgeoise Steba Biotech, qui a initialement développé le traitement. En mars 2021, la FDA a accordé le statut de médicament orphelin à l’utilisation potentielle du médicament dans le cancer urothélial des voies supérieures. Une étude de phase III (NCT04620239) évaluant la padéliporfine VTP recrute des patients atteints d’un cancer urothélial des voies supérieures, selon la liste ClinicalTrials.gov. Auparavant, la même agence avait également donné à la thérapie une désignation accélérée pour une utilisation dans le cancer urothélial des voies supérieures de bas grade et unifocal de haut grade.

Notamment, la Commission européenne autorisé la thérapiecommercialisé sous le nom de Tookad, pour une utilisation chez les hommes atteints d’un cancer de la prostate à faible risque en novembre 2017. Cependant, en février 2020, un comité consultatif de la FDA (AdCom) a voté principalement contre l’utilisation du traitement dans le cancer de la prostate aux États-Unis.