La CE approuve la thérapie génique Roctavian de BioMarin pour l’hémophilie A sévère
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La Commission européenne (CE) a accordé à la thérapie génique Roctavian (valoctocogène roxaparvovec) de BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) une autorisation de mise sur le marché conditionnelle (AMC) pour le traitement de l’hémophilie A sévère.
L’autorisation concerne spécifiquement le traitement des patients adultes sans antécédents d’inhibiteurs du facteur VIII et sans anticorps détectables contre le virus adéno-associé de sérotype 5 (AAV5).
Les personnes vivant avec l’hémophilie A n’ont pas suffisamment de protéine fonctionnelle du facteur VIII pour aider leur sang à coaguler et sont à risque d’hémorragies douloureuses et potentiellement mortelles dues à des blessures même modestes.
On estime que plus de 20 000 adultes sont touchés par la maladie dans plus de 70 pays d’Europe, du Moyen-Orient et d’Afrique, et ceux atteints de la forme la plus grave de la maladie représentent environ 50 % de la population d’hémophilie A.
Roctavian fonctionne comme une perfusion unique délivrant un gène fonctionnel conçu pour permettre à l’organisme de produire lui-même le facteur VIII sans avoir besoin d’une prophylaxie continue de l’hémophilie, soulageant ainsi les patients de leur charge de traitement par rapport aux thérapies actuellement disponibles.
La demande a été étayée par un ensemble important de données du programme de développement clinique Roctavian, y compris les résultats sur deux ans de l’étude mondiale de phase 3 GENEr8-1 qui a démontré un contrôle stable et durable des saignements. Cela comprenait une réduction du taux de saignement annualisé moyen (ABR) et du taux de perfusion de facteur VIII annualisé moyen.
Sur les 8 000 adultes atteints d’hémophilie A sévère dans les 24 pays couverts par l’empreinte de BioMarin, on estime que 3 200 patients seront indiqués pour Roctavian, a indiqué la société.
Commentant l’approbation, Jean-Jacques Bienaimé, président-directeur général de BioMarin, a déclaré : « L’approbation de Roctavian en Europe est une étape historique dans la médecine et s’appuie sur près de quatre décennies de découvertes scientifiques, d’innovation et de persévérance. Nous remercions le EC pour avoir reconnu la valeur de Roctavian en tant que première thérapie génique pour l’hémophilie A, un exploit qui, selon nous, transformera la façon dont les professionnels de la santé et la communauté des patients envisagent la prise en charge des troubles de la coagulation.
