Intercept reçoit la désignation de médicament orphelin pour la thérapie combinée des maladies du foie
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La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a décerné une désignation de médicament orphelin à Intercept Pharmaceuticals’ association à dose fixe d’acide obéticholique et de bézafibrate pour le traitement de cholangite biliaire primitive.
L’acide obéticholique ou OCA est un agoniste des récepteurs farnésoïdes X et est commercialisé par Intercept sous le nom d’Ocaliva pour une utilisation contre la cholangite biliaire primitive, suite à une approbation en mai 2016. Le bezafibrate est un agoniste des récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes.
La société vise à terminer les analyses intermédiaires prévues de deux études de phase II, 747-213 (NCT04594694) et 747-214 (NCT05239468), qui évaluent cette combinaison, cette année, selon une Communiqué de presse du 16 mai. Intercept prévoit de présenter les premières données au congrès 2023 de l’Association européenne pour l’étude du foie (EASL), qui se tiendra à Vienne, en Autriche, du 21 au 24 juin. Les données des analyses seront utilisées pour une éventuelle réunion d’étude de fin de phase II avec la FDA.
Les désignations de médicaments orphelins sont accordées aux médicaments qui ciblent des maladies rares avec moins de 200 000 patients aux États-Unis. Le statut s’accompagne également de certains avantages, tels que des crédits d’impôt pour les essais cliniques qualifiés.
La cholangite biliaire primitive est une maladie auto-immune rare où les petits canaux biliaires sont lésés par le propre système immunitaire du patient. Cela entraîne une accumulation de bile dans le foie et peut entraîner des cicatrices. La condition s’aggrave progressivement et peut entraîner une insuffisance hépatique. Selon les prévisions consensuelles du Pharma Intelligence Center de GlobalData, Ocaliva devrait réaliser des ventes mondiales de 1,08 milliard de dollars en 2029.
GlobalData est la société mère de Technologie pharmaceutique.
Intercept explore également l’utilisation de l’acide obéticholique dans la fibrose hépatique pré-cirrhotique due à la stéatohépatite non alcoolique (NASH). En janvier 2023, la FDA a accepté la demande de nouveau médicament (NDA) d’Intercept pour l’acide obéticholique dans cette condition et a fixé une date d’action cible PDUFA fixée au 22 juin. Cela le place devant Madrigal Pharmaceuticals qui devrait déposer une NDA pour son resmetirom de médicament NASH au deuxième trimestre 2023, alors que la course se poursuit pour être le premier traitement approuvé pour la NASH.
