Ferring obtient l’approbation de la FDA pour la thérapie génique du cancer de la vessie

Brief de plongée :

• Après des années de tests et un premier rejet de la Food and Drug Administration, Ferring Pharmaceuticals a remporté vendredi les États-Unis approbation de sa thérapie génique pour une forme de cancer de la vessie à haut risque.
• Le cancer de la vessie est l’une des formes les plus courantes de cancer. La plupart des cas nouvellement diagnostiqués sont classés comme cancer de la vessie non invasif musculaire, ou NIMBC. Le traitement de Ferring, appelé Adstiladrin, est destiné aux NIMBC à haut risque qui ne répondent pas au traitement par Bacillus Calmette-Guérin.
• L’approbation d’Adstiladrin était basée sur les résultats d’un essai de phase 3 de 157 patients. Bien qu’il soit maintenant autorisé à être utilisé, Ferring ne s’attend pas à le rendre disponible sur le marché américain avant le second semestre de l’année prochaine, car il s’efforce d’étendre sa capacité de fabrication.

Résumé :

Aussi connue sous le nom de nadofaragene firadenovec, Adstiladrin est en cours de développement depuis 2011, provenant d’un institut de recherche en Finlande. Son propriétaire d’origine, FKD Therapies Oy, a autorisé le traitement à Ferring en 2018.

Un an plus tard, Ferring en partenariat avec Blackstone Life Sciences pour investir 570 millions de dollars dans le développement de la thérapie pour le NMIBC à haut risque qui ne répond pas au BCG. À l’époque, les deux sociétés ont créé une filiale appelée FerGene pour commercialiser le médicament aux États-Unis.

En décembre 2019, Ferring a révélé les résultats positifs d’un essai de phase 3, montrant qu’un peu plus de la moitié ont obtenu une réponse complète ou la disparition de tous les signes de cancer après le traitement. Selon la FDA, la durée médiane de la réponse était de 9,7 mois et 46 % de ceux qui ont répondu sont restés en rémission pendant au moins un an.

La première tentative de l’entreprise pour obtenir l’approbation terminé par une lettre de réponse complète de la FDA sur les problèmes de fabrication, cependant. FerGene s’est ensuite restructuré.

L’adstiladrine est une thérapie génique basée sur un vecteur adénoviral qui contient le gène interféron alfa-2b. Administrée via un cathéter dans la vessie une fois tous les trois mois, la thérapie délivre le gène aux cellules de la vessie, transformant “les propres cellules de la paroi de la vessie du patient en micro-usines d’interféron”, selon Ferring.

L’approbation fait suite à plusieurs autres autorisations récentes de thérapie génique de la FDA. Bluebird bio a récemment reçu des autorisations pour ses médicaments Zynteglo et Skysona, tandis que CSL a récemment obtenu l’approbation de son traitement contre l’hémophilie B Hemgenix.

Ferring, quant à lui, a fait approuver par la FDA un traitement basé sur le microbiote pour un type récurrent d’infection intestinale au début du mois.