Collaboration avec Janssen et Eli Lilly pour remédier au manque de médicaments pédiatriques

Ces dernières années, avec l’avènement des produits biologiques et de nouvelles cibles thérapeutiques telles que les anti-TNF, les anti-interleukines et les anti-intégrines, il y a eu une augmentation constante du nombre d’agents approuvés pour traiter les maladies inflammatoires de l’intestin (MICI), ce qui a fourni aux médecins un nombre croissant d’options pour traiter la maladie de Crohn (MC). Cependant, ces progrès ne se reflètent pas en ce qui concerne les traitements approuvés pour les patients pédiatriques atteints de MII. Sur les sept produits biologiques approuvés pour traiter la MC modérée à sévère chez les adultes, seuls les anti-TNFα, Remicade (infliximab) et Humira (adalimumab), ont été approuvés pour les patients pédiatriques, Humira ayant reçu l’approbation la plus récente en 2014. Par conséquent , avec une réponse inadéquate ou une perte de réponse à ces anti-TNF, les cliniciens doivent prescrire des thérapies adultes hors AMM pour traiter les patients plus jeunes. Ce manque d’options et de progression au sein de cette sous-population de patients atteints de MICI présente un besoin et une opportunité clairement non satisfaits.

Les quelques approbations en pédiatrie peuvent être considérées comme contribuant aux nombreux défis associés à ces études ; la population de patients plus petite, en plus des mesures spéciales requises pour assurer l’éthique et la sécurité de ces essais, ce qui entraîne des retards d’essais, des études prolongées et des coûts plus élevés. Face à ces défis, de nombreuses entreprises sont incapables d’évaluer des thérapies chez les enfants ou les adolescents, après approbation pour les adultes dans la même indication visée. Pour résoudre ce problème, Eli Lily et Janssen ont formé une plate-forme d’essai pédiatrique collaborative inter-entreprises sur les MICI pédiatriques afin d’établir un protocole principal pour aider à rationaliser l’évaluation des actifs des entreprises respectives, mirikizumab et Tremfya (guselkumab), comme décrit en septembre dernier dans la revue Therapeutic Innovation & Regulatory Science.¹ Généralement utilisé pour évaluer les thérapies en oncologie, l’utilisation de protocoles maîtres peut permettre aux entreprises de rationaliser les études pédiatriques et de rendre ainsi l’approbation des thérapies plus faisable.

S’il est démontré que cette collaboration, agissant comme une étude pilote, accélère le processus d’approbation, elle pourrait éventuellement sauver le programme de mirikizumab pour Lilly. Le mirikizumab a perdu du terrain dans la classe des médicaments anti-IL23 pour AbbViede Skyrizi et, dans une moindre mesure, de Tremfya de Janssen. En plus de la récente indication CD supplémentaire de Skyrizi, Tremfya et Skyrizi ont reçu l’approbation de la FDA américaine pour le psoriasis en 2017 et en 2019, respectivement. Ces développements ont été aggravés par l’annonce par Lilly de l’arrêt du développement du mirikizumab pour le psoriasis en avril de l’année dernière. Si cette nouvelle collaboration permet au mirikizumab d’entrer sur le marché pédiatrique du CD avant Skyrizi, alors ce sera un point de distinction important que Lilly utilisera pour se séparer du reste de la classe de médicaments.

1. Nelson RM, Conklin LS, Komocsar WJ, Chen F, Williamson F, Crandall WV. Le rôle des protocoles maîtres dans le développement de médicaments pédiatriques. Ther Innov Regul Sci. 2022