BlueRock Therapeutics intègre des technologies de santé numériques pour l’essai clinique sur la maladie de Parkinson

BlueRock Therapeutics LP, une société biopharmaceutique en phase clinique et une filiale en propriété exclusive et indépendante de Bayer AG, a annoncé une collaboration avec Rune Labs et Emerald Innovations axée sur l’utilisation de la technologie de santé numérique sans contact portable et invisible pour améliorer la surveillance et la collecte de données pour la maladie de Parkinson essais.

Actuellement, la surveillance et la collecte de données dans les essais cliniques sur la maladie de Parkinson combinent des outils subjectifs de notification des patients tels que des journaux et des questionnaires avec des évaluations neurologiques et de mobilité périodiques dans un cadre clinique qui ne capturent qu’un moment précis dans le temps. Malheureusement, cette approche ne donne pas une image complète et en temps réel de la progression de la maladie et de l’impact de l’expérience quotidienne d’un patient avec les symptômes de la maladie de Parkinson tels que les tremblements et les mouvements musculaires incontrôlés, la rigidité, le sommeil agité et la perte d’équilibre.

“La maladie de Parkinson est incroyablement complexe, avec des symptômes qui varient souvent d’une heure à l’autre au cours de la journée”, a déclaré Seth Ettenberg, président et chef de la direction de BlueRock Therapeutics. « De nouveaux outils et approches sont nécessaires pour alléger la charge de déclaration des patients dans les essais et pour mesurer et évaluer plus efficacement la progression de la maladie. Nous sommes ravis de travailler avec les équipes pionnières de Rune Labs et d’Emerald Innovations pour exploiter la puissance de leur santé numérique. technologies pour collecter une mesure impartiale, objective et continue de l’impact de la maladie sur la fonction qui nous aidera à développer des thérapies plus efficaces.”

BlueRock s’efforce de modifier la norme de soins pour le traitement de la maladie de Parkinson et teste actuellement une thérapie à base de cellules souches de première classe, le bemdaneprocel (BRT-DA01), dans une étude clinique de phase 1. Les résultats de l’étude de phase 1 devraient être annoncés au cours du second semestre 2023. La société recrute également des patients dans une étude mondiale non interventionnelle de deux ans visant à mieux comprendre l’expérience quotidienne des patients avec la maladie de Parkinson. .

Dans l’étude non interventionnelle, les technologies Rune Labs et Emerald seront utilisées pour surveiller les activités quotidiennes et mesurer les marqueurs clés de la progression de la maladie chez 50 patients et surveiller leurs activités quotidiennes.

La plateforme StriveStudy de Rune Labs fonctionne directement avec l’Apple Watch portable et l’API des troubles du mouvement d’Apple et sera utilisée pour enregistrer des mesures en temps réel de la mobilité générale, de l’intensité des tremblements, de la dyskinésie et des mouvements musculaires involontaires des patients dans l’étude non interventionnelle. BlueRock peut tirer parti de StriveStudy pour surveiller la conformité des patients en suivant la fréquence à laquelle ils portent l’Apple Watch dans l’étude, ainsi que pour améliorer l’expérience de l’étude pour les patients en rationalisant la collecte de données.

« Cette collaboration modifie le paradigme du développement de médicaments contre la maladie de Parkinson », a déclaré Brian Pepin, PDG de Rune Labs. « Pour donner de l’espoir aux patients atteints de la maladie de Parkinson, nous devons pousser le développement de médicaments neurologiques vers l’avenir, et nous pensons que la plateforme de neurologie de précision de Rune Labs peut soutenir cet objectif, tout comme les pionniers de la médecine de précision ont fait avancer le domaine de l’oncologie.

Le biocapteur de surveillance Emerald Innovations appartient à une nouvelle classe de capteurs appelés «invisibles» qui extraient des mesures de santé à partir de signaux radio, sans dispositifs portables. Placé au domicile des participants à l’étude, le capteur Emerald analyse en continu les signaux radio environnants grâce à l’intelligence artificielle. Dans cette étude, il recueillera des données sur la vitesse de marche, la mobilité et la qualité du sommeil des patients.

« Emerald s’appuie sur une décennie de recherche et a démontré une forte corrélation avec les normes de référence dans la maladie de Parkinson, tout en permettant aux essais cliniques d’obtenir des preuves solides plus rapidement et avec un plus petit nombre de patients. Notre collaboration avec BlueRock permet un essai clinique basé sur les données dans Parkinson pendant que les patients poursuivent leur vie normale », a déclaré le Dr Dina Katabi, cofondatrice d’Emerald Innovations.

BlueRock comparera les données de l’utilisation des deux technologies à des outils de mesure et de faisabilité standard afin d’évaluer la faisabilité de leur utilisation pour de futures études cliniques sur le bemdaneprocel (BRT-DA01).

À propos de l’essai de phase 1 du bemdaneprocel (BRT-DA01)

L’objectif principal de l’essai Ph1 est d’évaluer l’innocuité et la tolérabilité de la greffe de bemdaneprocel (BRT-DA01) un an après la greffe. Les objectifs secondaires de l’essai sont d’évaluer les preuves de la survie des cellules transplantées et des effets moteurs à un et deux ans après la transplantation, d’évaluer la sécurité et la tolérabilité continues à deux ans et d’évaluer la faisabilité de la transplantation.

Aux États-Unis, l’essai a été lancé à Weill Cornell Medicine avec le Dr Harini Sarva, MD, en tant que chercheur principal (PI) et les premières interventions chirurgicales ont été réalisées par le Dr Viviane Tabar, présidente du département de neurochirurgie du Memorial Sloan Kettering Cancer Center. . Le Dr Tabar a des intérêts financiers liés à BlueRock. Memorial Sloan Kettering (MSK) a des intérêts financiers institutionnels liés à BlueRock. Des sites de neurologie supplémentaires ont été ajoutés à l’Université de Californie, Irvine, sous la direction du Dr Claire Henchcliffe, MD, D.Phil., FAAN, FANA (PI), et au University Health Network (UHN), sous la direction de Dr Lozano, OC, MD, Ph.D., FRCSC, FRSC, FCAHS (PI) et Dr Alfonso Fasano, MD, PhD., Chaire en neuromodulation et soins multidisciplinaires, UHN et UoT.

Plus d’informations sur l’essai de phase 1 sont disponibles sur essaiscliniques.gov (NCT#04802733)

Plus d’informations sur l’étude non interventionnelle sont disponibles sur essaiscliniques.gov (NCT#05363046)

À propos de la maladie de Parkinson

La maladie de Parkinson est une maladie neurodégénérative progressive causée par des lésions des cellules nerveuses dans le cerveau, entraînant une diminution des niveaux de dopamine. L’aggravation des symptômes moteurs et non moteurs est causée par la perte de neurones producteurs de dopamine. Au moment du diagnostic, on estime que les patients ont déjà perdu 60 à 80 % de leurs neurones dopaminergiques. La maladie de Parkinson commence souvent par un tremblement dans une main. Les autres symptômes sont la rigidité, les crampes et la lenteur des mouvements (bradykinésie). Selon la Parkinson’s Foundation, plus de 10 millions de personnes dans le monde souffrent de la maladie de Parkinson, dont un million aux États-Unis. DA01 est en cours d’évaluation clinique dans un sous-ensemble de patients atteints de la maladie de Parkinson, chez qui les médicaments habituels ne sont plus pleinement efficaces.

À propos de BlueRock Therapeutics LP

BlueRock Therapeutics LP est une société de thérapie cellulaire au stade clinique axée sur la création de médicaments cellulaires pour inverser les maladies dévastatrices. Notre plateforme cellule+gène exploite la puissance des cellules pour créer un portefeuille de nouveaux médicaments destinés aux patients souffrant de maladies neurologiques, cardiovasculaires, immunologiques et ophtalmiques. Notre principal programme clinique, bemdaneprocel, (BRT-DA01) est en phase 1 d’essais cliniques pour la maladie de Parkinson. Nous avons été fondés en 2016 par Versant Ventures et Bayer AG et sommes devenus une filiale en propriété exclusive et indépendante de Bayer AG fin 2019 en tant que pierre angulaire de sa nouvelle plateforme de thérapie cellulaire et génique. Notre culture est définie par le courage de persister quel que soit le défi, l’urgence de transformer la médecine et de donner de l’espoir, l’intégrité guidée par la mission et l’esprit communautaire avec la compréhension que nous faisons tous partie de quelque chose de plus grand que nous-mêmes.

À propos de Bayer

Bayer est une entreprise mondiale avec des compétences de base dans les domaines des sciences de la vie des soins de santé et de la nutrition. Ses produits et services sont conçus pour aider les gens et la planète à prospérer en soutenant les efforts visant à maîtriser les défis majeurs posés par une population mondiale croissante et vieillissante. Bayer s’engage à favoriser le développement durable et à générer un impact positif sur ses activités. Parallèlement, le Groupe vise à accroître sa rentabilité et à créer de la valeur par l’innovation et la croissance. La marque Bayer est synonyme de confiance, de fiabilité et de qualité dans le monde entier. Au cours de l’exercice 2022, le Groupe employait environ 101 000 personnes et a réalisé un chiffre d’affaires de 50,7 milliards d’euros. Les dépenses de R&D avant éléments exceptionnels s’élèvent à 6,2 milliards d’euros.