AlgoTx dévoile les plans d’un essai de phase II pour une maladie chronique rare –

AlgoTx reste sur la bonne voie pour commencer à recruter des sujets pour une étude de phase II de son composé ATX01 pour la maladie rare érythromélalgie au deuxième trimestre 2023, a déclaré le PDG Stéphane Thiroloix.

La biotech basée à Suresnes, en France, vise à recruter environ 14 patients dans deux endroits différents – un site sera aux États-Unis et l’autre en Allemagne, explique Thiroloix.

L’érythromélalgie est une maladie chronique rare qui provoque des épisodes de brûlures et de rougeurs. La douleur peut varier en intensité. Les poussées d’érythromélalgie peuvent être causées par différents déclencheurs comme l’exercice. Selon l’Organisation nationale des maladies rares (NORD), le taux d’incidence global ajusté selon l’âge et le sexe d’érythromélalgie est de 1,3 pour 100 000 personnes aux États-Unis.

Bien qu’il n’y ait pas de remède pour cette indication particulière, les symptômes peut être allégé avec des traitements tels que les antihistaminiques et la lidocaïne administrée par voie topique. Bien que les bains de glace puissent aider à soulager la douleur, leur utilisation répétée peut entraîner des complications.

Exploration des paramètres potentiels de l’érythromélalgie

La société explore l’utilisation d’ATX01, une forme topique de l’amitriptyline antidépresseur tricyclique, de sorte que les patients appliqueraient le produit matin et soir sur leurs membres, explique Thiroloix. En juin 2020, le La FDA a donné ATX01 une désignation de médicament orphelin dans l’érythromélalgie.

L’essai de phase II étudiera la sévérité de la douleur des poussées comme critère d’évaluation principal, explique Thiroloix. Mais en raison du statut de maladie orpheline de la maladie, l’étude à venir servira également en partie d’exploration des bons critères pour mesurer l’efficacité du médicament, ajoute-t-il. Dans l’essai, les patients seront étudiés pendant 15 semaines, les trois premières semaines étant utilisées pour établir des données de référence, a déclaré le PDG. Par la suite, les trois semaines suivantes verront les patients recevoir une dose d’ATX01 ou un placebo avant de subir une période de sevrage de trois semaines, dit-il. Ensuite, les patients recevront un placebo ou un médicament actif pendant trois semaines avant de subir un suivi de trois semaines, ajoute Thiroloix.

Parallèlement à l’érythromélalgie, la société teste ATX01 dans une étude de phase II dans la neuropathie périphérique induite par la chimiothérapie (NPCI). À l’heure actuelle, la société a recruté près d’une douzaine de patients dans l’étude, qui vise à terme à recruter 240 patients, explique Thiroloix.

La société s’attend à ce que les données des deux essais soient prêtes à la mi-2024, explique Thiroloix. Bien que ces données ne soient pas partagées avec le public, l’entreprise pourra les montrer à des investisseurs et partenaires potentiels, ajoute-t-il. Bien que la société ait récemment terminé une série B de 20 millions d’euros, une série C potentielle est prévue pour l’année prochaine, a déclaré le PDG. Les pourparlers pour cette levée de fonds commenceront probablement au début de 2024, et l’objectif est de lever une somme nettement plus élevée que lors des tours précédents, confirme Thiroloix.