Vertex se développe davantage dans les thérapies cellulaires et génétiques avec un accord d’une valeur pouvant atteindre 1,2 milliard de dollars

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    La biotechnologie basée à Boston, Vertex, a signé un accord d’une valeur pouvant atteindre 1,2 milliard de dollars pour utiliser la technologie d’édition de gènes CRISPR d’Arbor Biotechnologies afin de développer de nouvelles thérapies cellulaires pour le traitement de maladies graves.

    L’accord s’appuie sur une collaboration antérieure avec la société qui a débuté en 2018 et verra Vertex recevoir les droits d’utilisation de la technologie d’Arbor pour rechercher et développer des thérapies cellulaires modifiées ex vivo. Vertex espère que cela lui donnera un élan supplémentaire dans deux domaines clés ; le traitement du diabète de type 1, où il espère générer des cellules des îlots de Langerhans hypo-immunes entièrement différenciées et productrices d’insuline, ainsi que la drépanocytose et la bêta-thalassémie.

    « Cette nouvelle collaboration élargit encore notre boîte à outils en thérapies cellulaires et génétiques et, en particulier, notre travail pour découvrir et développer des thérapies cellulaires pour le traitement de plusieurs maladies graves », a déclaré Bastiano Sanna, responsable des thérapies cellulaires et génétiques de Vertex. Il a ajouté que la technologie d’Arbor combinée aux programmes et capacités en cours de Vertex dans le domaine du diabète, des hémoglobinopathies et d’autres maladies conduirait à de meilleures thérapies de remplacement cellulaire pour « de larges populations de patients ».

    En vertu de l’accord, Arbour recevra un paiement initial en espèces ainsi que jusqu’à 1,2 milliard de dollars en paiements d’étapes de recherche, développement, réglementaires et commerciaux, et des redevances échelonnées sur les ventes nettes futures. Vertex investira également dans Arbor sous la forme d’un billet convertible.

    Le portefeuille existant de traitements de la mucoviscidose (FK) de Vertex a vu ses revenus au deuxième trimestre atteindre 1,79 milliard de dollars, en hausse de 18 % par rapport à la même période en 2020, les revenus de 2021 devant atteindre 7,4 milliards de dollars.

    En juillet, la société a annoncé le début d’un essai de phase 3 dans un schéma thérapeutique à triple association une fois par jour dans la mucoviscidose qui, en cas de succès, pourrait remplacer sa propre combinaison Trikafta, offrant de « maximiser les avantages et la commodité » pour les patients atteints de mucoviscidose.

    Au-delà de la mucoviscidose, Vertex dispose également d’un ” pipeline solide de médicaments expérimentaux à petites molécules ” dans d’autres maladies graves où ” il a une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, y compris la douleur, le déficit en alpha-1 antitrypsine et les maladies rénales médiées par APOL 1 “, a déclaré la société. .

    Arbor est une société de sciences de la vie à un stade précoce qui « utilise son moteur de découverte exclusif pour découvrir des modificateurs génétiques uniques et en propriété exclusive basés sur CRISPR avec des capacités d’édition génétique différenciées ». Elle a récemment annoncé un accord avec la société bâloise Lonza pour fabriquer la prochaine génération de produits thérapeutiques.

    L’accord avec Arbor renforce encore la concentration de Vertex sur les thérapies cellulaires et génétiques. En avril, elle a annoncé une collaboration avec Obsidian Therapeutics, basée au Massachusetts, pour tirer parti de sa plateforme exclusive cytoDRiVE afin de l’aider à se concentrer sur la découverte de nouvelles thérapies qui régulent l’édition de gènes dans les maladies graves. Le même mois, la société a étendu sa collaboration avec CRISP Therapeutics pour le développement, la fabrication et la commercialisation de CTX001 dans la drépanocytose et la bêta-thalassémie. Dans le cadre de cet accord, CRISPR a reçu 900 millions de dollars d’avance et obtiendra 200 millions de dollars supplémentaires lors de l’approbation réglementaire du CTX001.

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