Une startup émerge avec 125 M$ et prévoit de modifier l’épigénome

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  • Brief de plongée :

    • Une nouvelle startup lancé mercredi avec 125 millions de dollars de financement et prévoit d’utiliser des outils d’édition de gènes pour fabriquer des médicaments qui peuvent modifier l’épigénome, une approche qui pourrait donner lieu à une nouvelle façon de traiter les maladies héréditaires.
    • Chroma Medicine, une startup créée par Atlas Venture et Newpath Partners et soutenue par plusieurs autres investisseurs, développe des éditeurs dits épigénétiques, destinés à modifier les circuits complexes qui amènent les gènes à fabriquer des protéines, mais pas l’ADN sous-jacent lui-même. Chroma n’a pas précisé quelles maladies il entend traiter.
    • L’émergence de Chroma s’ajoute à un effort de longue haleine des fabricants de médicaments pour cibler l’épigénome avec différents types de médicaments. L’édition épigénétique pourrait représenter une nouvelle voie pour les médecines génétiques, qui se concentrent de plus en plus sur des moyens de contrôler plus précisément et en toute sécurité l’expression des gènes.

    Résumé :

    L’épigénétique intrigue les chercheurs en médicaments depuis des années.

    Des centaines de millions de dollars ont été dépensés en recherche sur le terrain, qui étudie les produits chimiques et les protéines qui indiquent au génome quels gènes activer et désactiver. L’objectif était d’identifier les principaux commutateurs moléculaires qui peuvent amener un gène à fabriquer une protéine et d’utiliser cette information pour traiter une maladie.

    Mais malgré la formation d’un certain nombre de startups et d’alliances de développement de médicaments au fil des ans, le domaine n’a pas pleinement exploité son potentiel. Les progrès les plus importants sont survenus dans le cancer du sang, pour lequel plusieurs médicaments à base de produits chimiques ciblant des enzymes qui aident à réguler l’expression des gènes – des médicaments comme Zolinza, Vydaza et Tazverik – ont été approuvés. Mais aucun ne gagne beaucoup d’argent, et la portée du domaine reste limitée. Il a été difficile de distinguer quels gènes et quels commutateurs contrôlent quoi et comment les affecter directement sans causer d’autres problèmes.

    Au cours des dernières années, plusieurs sociétés ont vu le jour avec des plans pour aller plus loin dans les médicaments épigénétiques. Syros Pharmaceutical et Fulcrum Therapeutics essaient d’utiliser des outils informatiques et des connaissances génomiques pour développer de meilleurs médicaments épigénétiques. Oméga thérapeutique, qui est devenu public en juillet, se concentre sur des sections clés de l’ADN qu’il pense être des régulateurs essentiels de l’expression des gènes.

    Désormais, les grandes entreprises et les startups, dont Chroma, mettent à profit les outils que les chercheurs scientifiques et les entreprises utilisent pour changer l’ADN. L’édition de gènes s’est révélée prometteuse en tant que méthode de traitement de maladies héréditaires rares comme la drépanocytose, la bêta-thalassémie et l’amylose à transthyrétine. Mais le potentiel de modifications accidentelles hors cible entraîne de réels risques pour la santé. Cela a conduit les scientifiques à travailler sur de nouvelles approches censées être plus précises ou à apporter des modifications qui ne sont pas permanentes.

    L’édition épigénétique en fait partie. Le concept a déjà conduit à des alliances entre Sangamo Therapeutics et Novartis et Biogen, et maintenant Chroma. D’autres startups sont également en préparation, selon un rapport publié dans Actualités sur les terminaux.

    Le travail de Chroma est basé sur des recherches récemment publiées dans la revue Cellule par une équipe dirigée par le scientifique du MIT Jonathan Weissman, qui a cofondé la société avec des spécialistes de l’édition de gènes, dont David Liu et Keith Joung. L’idée est d’utiliser des composants du système d’édition d’ADN CRISPR pour activer ou désactiver des gènes, ou modifier l’expression de plusieurs à la fois, sans couper ni modifier le matériel génétique.

    Ce faisant, Chroma prétend pouvoir traiter un large éventail de maladies, y compris des affections complexes qui sont hors de portée des technologies de manipulation génétique existantes. Son travail n’en est cependant qu’à ses débuts. La société n’a pas précisé quelles maladies elle cible ni à quelle distance elle se trouve des essais sur l’homme.

    La startup est dirigée par Catherine Stehman-Breen, une ancienne dirigeante de Sarepta Therapeutics qui a précédemment travaillé avec Amgen et Regeneron.

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