Un développeur de thérapie génique a la chance de revenir avec un accord avec Pfizer

Brief de plongée :

• Pfizer souhaite explorer l’utilisation de la toute dernière technologie de thérapie génique de Voyager Therapeutics, d’accord mercredi payer 30 millions de dollars pour avoir une chance d’obtenir une licence de la biotechnologie deux des coquilles virales que les développeurs utilisent pour transporter des informations génétiques dans les cellules du corps.
• Selon les termes de l’accord, Pfizer a un an pour décider s’il aime ce qu’il voit. Si la société pharmaceutique choisit d’exercer ses options, Voyager recevrait jusqu’à 20 millions de dollars supplémentaires pour les deux et pourrait gagner 580 dollars supplémentaires si le développement atteignait certains jalons. L’accord limite l’utilisation par Pfizer des enveloppes virales de Voyager, appelées capsides, à des maladies neurologiques et cardiovasculaires non spécifiées.
• Voyager est l’un des nombreux spécialistes de la thérapie génique qui ont connu des revers cliniques ou réglementaires au cours des deux dernières années. L’accord de l’entreprise avec Pfizer est le premier depuis qu’il a abandonné ses principaux candidats médicaments et, des mois plus tôt, son PDG et son meilleur médecin sont partis. Les actions de Voyager se sont récemment négociées à des niveaux record ou proches de leur plus bas, mais ont bondi de 50% à la nouvelle de l’accord Pfizer mercredi.

Résumé :

La première génération de thérapies géniques de Voyager pour la SLA, la maladie de Parkinson et la maladie de Huntington, désormais toutes abandonnées, reposait sur une infusion directe dans le tissu cérébral, une procédure invasive. La société affirme que sa nouvelle technologie, baptisée TRACER, est plus spécifique aux cellules et aux tissus et peut pénétrer la barrière hémato-encéphalique, lui permettant d’être perfusée via une procédure intraveineuse moins invasive.

C’est cette technologie qui intéresse Pfizer. Le grand fabricant de médicaments a des programmes de thérapie génique au stade clinique dans la dystrophie musculaire de Duchenne et l’hémophilie. Cependant, certaines maladies neurologiques induites par des mutations ont été plus difficiles à cibler car les vecteurs de virus adéno-associés fréquemment utilisés, ou AAV, ne sont pas aussi spécifiques aux tissus que les chercheurs le souhaiteraient.

« Nous sommes impressionnés par les résultats obtenus par Voyager à ce jour et enthousiasmés par le potentiel d’utilisation de ces nouvelles capsides pour aider à accélérer le développement de nouvelles options thérapeutiques pour les patients vivant avec certaines maladies neurologiques et cardiovasculaires », Seng Cheng, directeur scientifique de la maladie rare de Pfizer. unité de recherche, a déclaré dans un communiqué.

Pour Voyager, TRACER et l’accord Pfizer sont une bouée de sauvetage. La direction de l’entreprise a décidé de remplacer par intérim l’ancien PDG par le président du conseil Michael Higgins et l’ancien chef de la recherche par le directeur Glenn Pierce. Le remaniement exécutif a précédé un virage stratégique augmenter les investissements dans la technologie TRACER et se concentrer sur les thérapies géniques AAV basées sur TRACER de deuxième génération dans les maladies neurologiques et musculaires.

Cette décision a ajouté des années aux calendriers de développement clinique de Voyager, incitant l’analyste de Cantor Fitzgerald, Charles Duncan, à réduire sa note sur les actions de la société le 12 août. Avec 149 millions de dollars en espèces et des dépenses trimestrielles de 30 millions de dollars, Duncan a ensuite estimé que Voyager disposait de suffisamment de ressources pour se financer jusqu’au début de 2023 et les études précliniques nécessaires pour obtenir l’autorisation réglementaire de commencer les tests sur l’homme.

L’accord Pfizer annoncé mercredi s’ajoute à ce solde de trésorerie et fournit un signe aux investisseurs que la nouvelle technologie de thérapie génique est prometteuse.