Prime Medicine lève 315 millions de dollars pour alimenter le travail d’édition de gènes de « recherche et remplacement »

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  • Prime Medicine, une startup de biotechnologie travaillant sur une nouvelle approche de l’édition de gènes, a officiellement levé le voile sur les progrès qu’elle a réalisés depuis le début de ses opérations l’été dernier.

    L’entreprise “lancé” mardi, révélant qu’il a levé 315 millions de dollars en peu de temps auprès d’un grand groupe de bailleurs de fonds bien connus en biotechnologie, dont Arch Venture Partners, F-Prime Capital, GV et Casdin Capital.

    Prime a été formé autour de la technologie d’édition de gènes développée par David Liu, co-fondateur d’Editas Medicine et Beam Therapeutics, et Andrew Anzalone du Broad Institute du MIT et de Harvard.

    Les deux ont conçu “l’édition principale” comme une fonction de recherche et de remplacement génétique, visant à améliorer la première génération d’édition CRISPR en modifiant plus précisément l’ADN sans couper à travers l’hélice double brin. Ils ont décrit la base scientifique de leur approche, et les premiers signes de son travail pour éditer des cellules humaines, dans un article publié dans Nature en décembre 2019.

    L’édition principale utilise certains des mêmes blocs de construction cellulaires que l’édition CRISPR-cas9, que les scientifiques ont présentée comme une méthode pour modifier l’ADN humain il y a une décennie. L’éditeur principal combine une enzyme cas9 modifiée avec une autre qui peut générer un nouveau code génétique. Ils sont dirigés vers l’ADN cible par un guide ARN et, une fois là-bas, sont conçus pour modifier de façon permanente une mutation ou un autre défaut génétique.

    « Le processus est incroyablement précis ; il ne modifie qu’un seul endroit », a déclaré Keith Gottesdiener, PDG de Prime. “Il ne fait que la correction que vous visez, et il ne fait pas de corrections ailleurs dans le génome.”

    Prime a levé ses premiers 115 millions de dollars lors d’un tour de table de série A dirigé par Arch, F-Prime, GV et Newpath Partners. À peine neuf mois plus tard – un redressement particulièrement rapide – Prime a obtenu 200 millions de dollars supplémentaires de financement de série B de ces mêmes investisseurs, ainsi qu’une liste de nouvelles sociétés de capital-risque et d’autres bailleurs de fonds.

    “Nous avons vraiment ressenti cette pression incessante depuis le début”, a déclaré Gottesdiener, qui a rejoint l’entreprise en juillet 2020. “La série B nous a juste donné quelques outils supplémentaires pour vraiment y arriver.”

    Un autre avantage de l’édition principale suggérée par les travaux précliniques de l’entreprise, selon Gottesdiener, est que l’outil fonctionne pour corriger un large éventail de mutations causant des maladies. L’édition principale pourrait traiter plus de 90 % des mutations pathogènes connues, a-t-il affirmé, et a fonctionné dans tous les types de cellules visés à ce jour.

    Cette polyvalence est un argument de vente majeur pour la technologie, d’autant plus que des sociétés comme CRISPR Therapeutics, Intellia Therapeutics et Editas font des progrès en traduisant les outils d’édition CRISPR de la génération précédente en médicaments expérimentaux.

    “Cela va avoir un impact énorme, et la raison la plus importante est probablement parce que vous pouvez l’utiliser presque n’importe où”, a déclaré Gottesdiener.

    Prime travaille sur plusieurs programmes de découverte de médicaments ciblant les maladies affectant le foie et les yeux ainsi que les affections pouvant être traitées par l’édition de cellules souches hors du corps. Ce sont tous des domaines que d’autres sociétés d’édition de gènes poursuivent. Plus difficile, cependant, est l’intention de Prime de cibler également les maladies neuromusculaires.

    Prime n’a pas partagé de détails spécifiques sur les maladies ou les gènes sur lesquels il se concentre en premier.

    La startup bénéficie d’un partenariat avec Beam, également issue du laboratoire de Liu. Beam et Prime ont convenu de collaborer fin 2019, avec l’ancienne société fournissant temporairement le leadership et les ressources pour explorer ce qui était alors une technologie très naissante. Alors que Prime est désormais autonome, les deux sociétés continueront de « partager la recherche, l’expertise et la propriété intellectuelle » dans certains domaines tels que les tests de dosage et la fabrication.

    Prime prévoit d’employer plus de 100 personnes à temps plein d’ici fin 2021, dont la majorité seront des scientifiques. Gottesdiener prévoit que la société est dans au moins deux ans avant le début des tests cliniques.

    “J’adorerais certainement devenir le prochain Vertex ou Biogen”, a déclaré Gottesdiener. “Nous avons beaucoup à faire. Et nous allons avoir besoin de beaucoup de monde pour le faire.”

    Avant de rejoindre la direction de Prime l’été dernier, Gottesdiener, un vétéran de la biotechnologie, a dirigé Rhythm Pharmaceuticals pendant neuf ans. Il a également occupé divers postes au sein de Merck & Co.

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    L'équipe de Comparaland

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