Novartis annonce le décès de deux patients traités par thérapie génique Zolgensma

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  • Deux enfants qui ont reçu une thérapie génique de Novartis pour leur maladie neuromusculaire sont décédés après le traitement, mettant en lumière ses risques et renouvelant les questions sur la sécurité des médicaments génétiques comme celui-ci.

    Les patients ont développé une insuffisance hépatique aiguë entre cinq et six semaines après la perfusion de la thérapie génique, appelée Zolgensma et approuvée pour traiter l’amyotrophie spinale, une maladie héréditaire rare qui, dans sa forme la plus grave, est souvent mortelle à l’âge de deux ans.

    Bien que les lésions hépatiques aiguës soient un risque connu du traitement par Zolgensma, ce sont les premiers cas qui ont entraîné le décès de patients, a déclaré Novartis dans un communiqué envoyé par e-mail à BioPharma Dive. La nouvelle des décès a été signalé pour la première fois par STAT.

    La société a déclaré avoir informé les autorités de réglementation, y compris la Food and Drug Administration, dans tous les pays où Zolgensma est utilisé, et informera les médecins lorsque les agences de santé l’autorisent. Novartis mettra également à jour l’étiquetage de la thérapie pour inclure la mention des décès survenus en Russie et au Kazakhstan.

    Les décès ont suivi la diminution des stéroïdes utilisés parallèlement au traitement pour gérer les risques de sécurité, a déclaré Novartis.

    “Bien qu’il s’agisse d’informations de sécurité importantes, il ne s’agit pas d’un nouveau signal de sécurité et nous croyons fermement au profil global de risque/bénéfice favorable de Zolgensma, qui à ce jour a été utilisé pour traiter plus de 2 300 patients dans le monde à travers des essais cliniques, des programmes d’accès gérés , et dans le cadre commercial », a déclaré Novartis dans son communiqué.

    Zolgensma a été approuvé aux États-Unis en mai 2019, devenant ainsi la deuxième thérapie génique pour une maladie héréditaire autorisée par la FDA. Il offre des avantages spectaculaires, gardant en vie des enfants qui, autrement, devraient mourir. Lors des tests cliniques, le traitement a également aidé les patients à s’asseoir et à se tenir debout, ainsi qu’à atteindre d’autres étapes de développement qui ne seraient généralement pas atteintes.

    Avec deux autres médicaments de Biogen et Roche, Zolgensma a contribué à transformer les perspectives des nourrissons nés avec une amyotrophie spinale, qui est causée par des mutations dans un gène clé et entraîne une grave faiblesse musculaire. Avant l’approbation des trois médicaments, il n’existait aucun traitement pour la maladie.

    Mais, comme d’autres thérapies géniques, Zolgensma comporte des risques pour la sécurité ainsi que des questions sur la durée de ses avantages.

    Le risque d’atteinte hépatique, en particulier, est mentionné sur les étiquetage des produitsqui demande aux médecins d’évaluer la fonction hépatique avant de perfuser Zolgensma et d’administrer des stéroïdes avant et après pour gérer l’augmentation du nombre d’enzymes hépatiques.

    Deux cas antérieurs d’insuffisance hépatique aiguë a été reporté après le traitement de Zolgensma, mais les personnes concernées ont été traitées avec des stéroïdes et ont continué à faire des gains de développement des mois plus tard.

    Les dommages au foie sont également une préoccupation plus large pour la thérapie de remplacement génique, qui consiste à infuser des milliards de virus inactivés chargés d’une copie fonctionnelle du gène manquant ou muté dans des maladies héréditaires telles que l’amyotrophie spinale. Ces virus porteurs de gènes se retrouvent souvent dans le foie, qui a alarmes déclenchées parmi les chercheurs sur l’utilisation de doses particulièrement élevées.

    Dans un essai distinct testant une thérapie génique Astellas pour une autre maladie neuromusculaire connue sous le nom de myopathie myotubulaire liée à l’X, quatre garçons sont décédés après avoir développé des lésions hépatiques après le traitement. Des taux élevés d’enzymes hépatiques ont également été signalé dans des essais de thérapies géniques pour l’hémophilie et Dystrophie musculaire de Duchenne.

    Une réunion de la FDA en septembre dernier s’est concentrée sur les risques hépatiques liés à ces types de thérapies géniques, mais les experts du comité consultatif de l’agence se sont abstenus de recommander que la recherche soit ralentie ou réorientée.

    Les deux décès signalés par Novartis pourraient orienter davantage la discussion sur la sécurité de la thérapie génique, ainsi que la manière dont les régulateurs perçoivent l’équilibre entre les avantages et les risques d’un traitement.

    Source

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