L’UE approuve la thérapie génique CALD de bluebird bio Skysona

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  • La Commission européenne (CE) a approuvé la thérapie génique Skysona de bluebird bio pour la maladie neurologique héréditaire rare, l’adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD).

    La CE a autorisé Skysona (elivaldogene autotemcel) pour le traitement de la CALD précoce chez les patients de moins de 18 ans porteurs d’une mutation du gène ABCD1 qui n’ont pas de donneur de cellules souches sanguines correspondant.

    L’approbation est étayée par les données de l’étude Starbeam de phase 2/3 ainsi que par l’étude ALD-104 de phase 3 en cours.

    Dans l’étude Starbeam de phase 2/3 évaluant Skysona, 90 % des patients CALD ont atteint le critère de survie sans incapacité fonctionnelle majeure (MFD) à 24 mois à la dernière date limite de données.

    Les MFD sont les six handicaps graves communément attribués au CALD, qui ont l’effet le plus grave sur la capacité d’un patient à fonctionner de manière autonome.

    De plus, 26 des 28 patients évaluables ont maintenu un score de fonction neurologique (NFS) inférieur ou égal à un jusqu’au mois 24, 24 de ces patients n’ayant aucun changement dans leur NFS.

    Tous les patients ayant terminé l’étude Starbeam se sont inscrits pour un suivi à long terme dans l’étude LTF-304. La majorité des patients inscrits au LTF-304 – 96,3% – sont restés en vie et ont maintenu leur statut sans MFD jusqu’à leur dernier suivi de l’étude.

    La durée médiane du suivi était de 3,2 ans et 14 patients ont atteint au moins leur visite de suivi de cinq ans.

    “bluebird bio a été fondée avec la mission de développer une thérapie pour recoder le CALD au niveau génétique, et l’annonce d’aujourd’hui représente plus de vingt ans de recherche et développement qui ont jeté les bases pour que les futures thérapies géniques soient possibles”, a déclaré Andrew Obenshain, président de maladies génétiques graves chez bluebird bio.

    La CALD est une maladie neurodégénérative progressive et mortelle qui touche majoritairement les hommes. Cela implique la dégradation de la myéline – la gaine protectrice des cellules nerveuses du cerveau qui est responsable du contrôle musculaire et de la réflexion.

    La maladie est causée par des mutations du gène ABCD1 qui affectent la production d’ALDP qui finit par endommager le cortex surrénalien et la substance blanche du cerveau et de la moelle épinière.

    Skysona est conçu pour ajouter des copies fonctionnelles du gène ABCD1 dans les cellules souches hématopoïétiques (CSH) d’un patient.

    Une fois que ce gène fonctionnel est ajouté aux cellules souches d’un patient CALD, le corps du patient peut produire la protéine d’adrénoleucodystrophie (ALDP), qui est censée permettre la dégradation des acides gras à très longue chaîne qui s’accumulent jusqu’à des niveaux toxiques dans le cerveau .

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