Lorsqu’il s’agit de petites populations, les biotechs doivent voir grand

Les défis auxquels les sociétés de biotechnologie sont confrontées dans le développement de nouveaux médicaments sont de plus en plus dynamiques et complexes, en particulier dans la recherche clinique sur les maladies rares, où les populations de patients pour certaines conditions peuvent être inférieures à 25 personnes dans le monde. Aujourd’hui plus que jamais, les entreprises doivent disposer de l’expertise adéquate pour rester compétitives et répondre aux exigences uniques de ce domaine de recherche.

Maria-Cruz Morillo s’attache à aider les entreprises à « bien faire les choses » en tant que responsable des opérations thérapeutiques mondiales pour les maladies rares chez le leader spécialisé de l’organisation de recherche clinique (CRO), Allucent. Allucent aide à mettre en lumière de nouvelles thérapies en résolvant certains des défis distincts auxquels sont confrontées les petites et moyennes entreprises de biotechnologie dans le processus de développement de médicaments.

Comment vous êtes-vous impliqué dans la recherche clinique et qu’est-ce qui vous passionne dans cet espace ?

J’ai passé la première partie de ma carrière dans le développement clinique dans des sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques, et les 15 dernières années dans le cadre de CRO. J’ai vu dans ma propre famille à quel point il peut être difficile de faire face à une maladie rare, et la possibilité de donner de l’espoir à des personnes dans une position aussi vulnérable est tellement gratifiante. Travailler dans le développement de médicaments pour les maladies rares est tellement excitant parce que nous avons des opportunités d’apporter de nouveaux médicaments aux patients qui ont actuellement peu ou pas d’options de traitement.

De quoi les entreprises doivent-elles tenir compte lors de la conception d’un essai clinique sur une maladie rare pour qu’il soit véritablement centré sur le patient ?

La recherche sur les maladies rares doit relever trois défis clés : la difficulté d’identifier les patients, de répondre à leurs besoins spécifiques et d’alléger leur fardeau de participation. Une collaboration étroite avec les patients, les intervenants et les familles sur ces sujets est essentielle – nous avons besoin de leur voix.

S’il ne peut y avoir qu’un très petit nombre de sites d’essais cliniques, nous devons déterminer si les personnes participant à notre essai peuvent voyager. Quels sont les logements nécessaires ? Minimiser le nombre de visites sur le site clinique en sous-traitant des services d’infirmières à domicile pour la capture de certaines données, ou en utilisant la surveillance à distance des données des patients, par exemple via un appareil portable, peut aider.

Un autre facteur important est la façon dont les critères de mesure des essais sont définis. Celles-ci devraient inclure non seulement la présence de certains biomarqueurs, mais également des mesures significatives pour les patients et leurs familles, comme savoir si leur proche peut maintenant marcher ou lire.

Que doivent rechercher les entreprises de biotechnologie chez un partenaire ou une équipe aidant à la conception et à l’exécution d’essais cliniques dans les maladies rares ?

Une expertise spécifique et une approche sur mesure sont nécessaires. Bon nombre de nos consultants en réglementation et en biométrie ont déjà travaillé pour les autorités réglementaires mondiales et comprennent exactement ce qui sera requis pendant le parcours vers l’approbation. Le personnel de gestion des données techniques est expérimenté dans l’analyse des résultats rapportés par les patients et des ensembles de données plus petits et complexes.

Avec une connaissance et une expérience approfondies pour « voir grand » en pensant aux petits détails, le bon plan peut être développé pour relever des défis complexes et guider le chemin de la stratégie à l’approbation. Nous nous concentrons sur des solutions sur mesure, la flexibilité et l’orientation patient, y compris une approche d’essai clinique décentralisée dédiée appelée Patient Direct qui intègre la collecte de données du monde réel, la surveillance à distance et d’autres technologies pour élargir notre portée et faciliter la participation des patients et de leurs familles.

Quelles sont les opportunités de développement de médicaments pour les maladies rares qui vous intéressent le plus, alors que vous envisagez l’avenir ?

La croissance des capacités de dépistage génétique, non seulement des patients mais aussi des membres de la famille, produira des ensembles de données plus importants sur les mutations qui pourront à leur tour faire progresser le diagnostic et le traitement des maladies rares.

L’utilisation croissante de la preuve du monde réel (RWE) est également très excitante. En particulier lorsque le nombre de patients est limité, l’utilisation de données du monde réel pour les bras de contrôle externes pourrait aider à éviter d’avoir à donner aux patients de l’essai un placebo tout en soutenant la signification statistique des données.

Je pense également que nous continuerons à voir des solutions plus décentralisées et directement accessibles aux patients pour la capture de données à distance.

Ce sont trois domaines qui offrent des opportunités importantes pour relever certains des défis qui accompagnent le développement de médicaments contre les maladies rares. Et, c’est vraiment excitant à voir, car beaucoup de travail formidable est déjà en cours. Avec l’ajout de plus de données, si nous pouvons les mettre à la disposition de toutes les parties prenantes (cliniciens, universitaires, pharmacies, patients et défenseurs), je pense que nous verrons encore plus de progrès à venir. Je suis donc très enthousiasmé par l’avenir et extrêmement optimiste quant à ce qui peut être accompli pour aider à apporter les traitements nécessaires aux personnes atteintes de maladies rares dans le monde entier.