Le médicament Blueprint réussit une étude sur les maladies rares importante pour ses perspectives de marché

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  • Brief de plongée :

    • Un médicament développé par Blueprint Medicines a aidé à réduire les symptômes des patients atteints d’une forme précoce et lente de la mastocytose systémique de la maladie rare dans un essai de phase 2, positionnant la société pour demander une approbation réglementaire plus tard cette année.
    • Les patients qui ont reçu le médicament Ayvakit de Blueprint et un traitement de soutien ont connu une réduction significative des symptômes après six mois, par rapport à un placebo et à des soins supplémentaires. Les participants à l’étude qui ont reçu Ayvakit ont obtenu des scores à un test mesurant la diminution de ces symptômes d’environ 16 points, tandis que les scores des patients sous placebo ont chuté d’environ neuf points après six mois.
    • Ayvakit a également atteint tous les objectifs secondaires de l’étude, et les effets secondaires légers et graves étaient plus fréquents dans le groupe témoin. Blueprint a déclaré que les résultats soutiendraient une demande visant à étendre l’utilisation du médicament au-delà du nombre beaucoup plus restreint de patients atteints d’une maladie avancée, pour lesquels il avait été initialement approuvé en juin dernier. Les cadres ont a dit la forme « indolente », ou ISM, peut être une opportunité de marché de « plusieurs milliards de dollars ».

    Résumé :

    Au cours des deux dernières années, Blueprint a mis sur le marché ses deux premiers médicaments – Ayvakit et un médicament anticancéreux appelé Gavreto – et a depuis élargi l’utilisation de chacun grâce à des approbations secondaires.

    La société a annoncé son intention de rester indépendante et prend des mesures pour atteindre cet objectif, notamment en réalisant sa première acquisition l’année dernière et, plus récemment, en renforçant ses réserves de trésorerie grâce à deux opérations de financement créatives.

    Mais Blueprint ne gagne toujours pas d’argent. La société a enregistré une perte nette de 644 millions de dollars l’année dernière et a perdu 265 millions de dollars supplémentaires au cours du premier semestre 2022. Les ventes de Gavreto à ce jour suggèrent que le lancement du médicament n’est pas encore rentable, a écrit Andrew Berens, analyste de SVB Securities, dans une note plus tôt ce mois-ci. Ayvakit, quant à lui, a généré environ 53 millions de dollars de revenus nets en 2021.

    Dans un contexte de ralentissement à l’échelle du secteur, les actions de la société ont perdu près de 40 % de leur valeur cette année.

    Une approbation d’Ayvakit dans l’ISM – une condition caractérisée par la prolifération anormale de mastocytes dans certains organes – pourrait aider à soulever l’entreprise. Blueprint estime que 90 à 95 % des quelque 32 000 patients atteints de mastocytose systémique aux États-Unis ont la forme indolente, pour laquelle il n’existe aucun médicament approuvé capable de modifier l’évolution de la maladie. Berens projette qu’Ayvakit, s’il est approuvé pour l’ISM, pourrait générer 1,3 milliard de dollars de ventes annuelles de pointe à partir de cette seule indication.

    L’objectif d’Ayvakit dans l’essai de phase 2 était de surpasser le placebo pour atténuer la constellation de symptômes imprévisibles, mais potentiellement graves, de l’ISM, parmi lesquels la douleur, le brouillard cérébral et les problèmes abdominaux. Le traitement a réussi sur cette mesure, car les scores de symptômes ont chuté d’environ 16 points après 24 semaines et de 20 points après 48 semaines. Au début de l’essai, les scores des patients étaient en moyenne d’environ 50 points.

    Le médicament a également atteint six objectifs secondaires, tels que la réduction des niveaux de mastocytes dans la moelle osseuse et le soulagement du symptôme unique le plus grave des patients.

    Selon Blueprint, les effets secondaires graves étaient plus de deux fois plus fréquents dans le groupe placebo (11 %) que parmi ceux qui ont reçu Ayvakit (5 %). Il n’y a eu aucun cas d’hémorragie intracrânienne, ce qui avait été une préoccupation avec le médicament. Les nausées et les maux de tête étaient plus fréquents chez les bénéficiaires du placebo, tandis que l’œdème périphérique survenait plus fréquemment chez ceux recevant l’Ayvakit.

    Blueprint pourrait encore faire face à des défis commerciaux si Ayvakit est approuvé dans ISM. Le médicament coûte plus de 300 000 $ par année en cas de maladie avancée, une maladie potentiellement mortelle. La maladie indolente, en comparaison, “change principalement la vie”, a écrit Berens, c’est pourquoi les investisseurs interrogés par SVB s’attendent à ce que l’entreprise soit confrontée à “un examen commercial accru de la part des payeurs et des fournisseurs”.

    Dans un e-mail, le porte-parole de Blueprint, Andrew Law, a déclaré que, bien qu’il soit prématuré de discuter de la tarification dans l’ISM, “dans les mois à venir, nous prévoyons de nous engager avec les prestataires de soins de santé et les payeurs pour partager les données et obtenir des commentaires sur notre stratégie”.

    Source

    L'équipe de Comparaland

    L'équipe rédactionnnelle du site

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