Le chien de garde fédéral met en évidence les failles des approbations rapides de la FDA

Brief de plongée :

• Un tiers des médicaments ayant obtenu une approbation accélérée de la Food and Drug Administration n’ont pas terminé les essais pour confirmer leurs avantages potentiels, un chien de garde du gouvernement interne a rapporté jeudi dans un rapport qui a mis en évidence les failles du programme vieux de 30 ans destiné à accélérer la mise sur le marché de nouveaux médicaments pour les maladies rares et mortelles.
• Parmi ceux qui n’ont pas terminé les essais de confirmation, un tiers ont maintenant dépassé leur date d’achèvement initialement prévue, laissant les régulateurs, les médecins et les patients incertains de l’efficacité de ces médicaments, selon le rapport. Parmi les principaux responsables des retards figurent les changements dans les normes de soins et la propriété des médicaments.
• Le rapport du bureau de l’inspecteur général du département américain de la Santé et des Services sociaux a été publié au moment même où le Congrès se prépare à approuver une législation visant à renouveler le programme de frais d’utilisation qui finance une grande partie des activités d’examen des médicaments de la FDA. Certains législateurs avaient cherché à fixer des délais pour les essais de confirmation et à renforcer le pouvoir de la FDA de retirer des médicaments, mais le projet de loi actuel ne contient pas ces mesures.

Résumé :

Le programme d’approbation accélérée a été mis en œuvre alors que les États-Unis étaient aux prises avec la crise du VIH et cherchaient un moyen de commercialiser plus rapidement des médicaments contre l’infection mortelle. Mais son utilisation est montée en flèche ces dernières années, avec 70 des 278 approbations rapides accordées par la FDA en 2020 et 2021 seulement.

La FDA accorde ces autorisations sur des « paramètres de substitution », ou des données biologiques qui, selon les chercheurs, peuvent prédire des avantages qui prennent plus de temps à évaluer. L’agence exige que les fabricants de médicaments mènent des essais de suivi destinés à confirmer ces avantages.

Pourtant, ces essais n’ont pas toujours été achevés dans les délais, ou parfois pas du tout, a rapporté le bureau de l’inspecteur général. Sur le nombre total d’approbations accélérées accordées, 104 ont des essais de confirmation incomplets. Et tandis que bon nombre de ces essais incomplets concernent des médicaments récemment approuvés, 35 ont dépassé leur date d’achèvement prévue.

Parmi les derniers essais, il y en avait un pour le médicament pour naissance prématurée d’AMAG Pharmaceuticals, Makena, une étude qui s’est achevée en 2019 mais qui était en retard de 64 mois. Le mois prochain, un comité consultatif de la FDA se réunira pour discuter de l’opportunité de retirer Makena du marché car ses avantages n’ont pas été confirmés dans cette étude.

Ces types de comités consultatifs ont contribué à influencer le sort d’autres drogues. L’année dernière, par exemple, les fabricants de médicaments ont retiré plusieurs immunothérapies dans certaines indications après des votes négatifs d’un panel d’experts en cancérologie examinant leurs approbations accélérées « pendantes ».

Un groupe de défense a déclaré que les conclusions du rapport montrent que le programme d’approbation accélérée a besoin d’être réformé.

“La [inspector general] Le rapport confirme ce qui est déjà largement connu : les sociétés pharmaceutiques échouent souvent à terminer les études post-commercialisation mandatées par la FDA après l’approbation d’un médicament dans le cadre de la voie d’approbation accélérée », a écrit Michael Carome, directeur du groupe de recherche sur la santé de Public Citizen, dans un e-mail. . “Le Congrès doit donner à la FDA le pouvoir de retirer rapidement l’approbation accélérée lorsque les entreprises ne respectent pas leurs obligations de mener des études post-approbation.”

Les changements que réclame Carome ne se produiront pas immédiatement. Le renouvellement du programme de frais d’utilisation de la FDA, qui expirera vendredi, est souvent l’occasion de modifier le fonctionnement de l’agence. Cependant, un projet de loi provisoire sur le financement du gouvernement qui a été adopté par le Sénat et qui doit faire face à un vote de la Chambre des représentants vendredi renouvellerait le programme pour cinq ans sans modifier le programme d’approbation accélérée.

Le rapport de l’inspecteur général a été déclenché, en partie, par la décision de la FDA d’accorder une approbation accélérée au médicament Aduhelm de Biogen pour la maladie d’Alzheimer. La FDA a autorisé Aduhelm en raison de sa capacité à éliminer les plaques amyloïdes dans le cerveau, mais a annulé ses conseillers experts, qui n’étaient pas convaincus par les données contradictoires du médicament.