La FDA approuve un traitement innovant pour les patients pédiatriques atteints d’athymie congénitale

Aujourd’hui, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Rethymic pour le traitement des patients pédiatriques atteints d’athymie congénitale, une maladie immunitaire rare. Rethymic est le premier produit de tissu thymique approuvé aux États-Unis

« L’action d’aujourd’hui marque la première approbation par la FDA d’une thérapie pour traiter cette maladie très rare et dévastatrice chez les enfants », a déclaré Peter Marks, MD, Ph.D., directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA. « Nous restons déterminés à contribuer à faire progresser le développement de produits médicaux sûrs et efficaces pour les patients atteints de maladies rares – un domaine où les besoins sont si critiques. »

L’athymie congénitale est un trouble immunitaire rare dans lequel un enfant naît sans thymus – un organe qui joue un rôle essentiel en aidant le corps à apprendre à combattre les infections. Les enfants touchés par cette maladie meurent généralement au cours des deux premières années de la vie et peuvent avoir des infections répétées, souvent mortelles, car ils manquent de cellules T fonctionnelles adéquates (une sorte de globule blanc qui combat les infections).

Rethymic est composé de tissu thymique allogénique humain (dérivé d’un donneur) qui est traité et cultivé, puis implanté chez les patients pour aider à reconstituer l’immunité (améliorer la fonction immunitaire) chez les patients athymiques. Le dosage est personnalisé par le patient, déterminé par la surface des tranches de Rethymic et la surface corporelle du patient. Rethymic n’est pas indiqué pour le traitement des patients présentant un déficit immunitaire combiné sévère (SCID).

L’innocuité et l’efficacité de Rethymic ont été établies dans des études cliniques qui ont inclus 105 patients, âgés d’un mois à 16 ans, qui ont chacun reçu une seule administration de Rethymic, de 1993 à 2020. Rethymic a amélioré la survie des enfants atteints d’athymie congénitale, et la plupart les enfants traités avec ce produit ont survécu au moins deux ans. Les enfants traités avec Rethymic qui survivent au-delà de la première année survivent généralement à long terme. Rethymic a également réduit la fréquence et la gravité des infections au fil du temps.

Les effets indésirables les plus fréquents chez les patients ayant reçu Rethymic comprennent l’hypertension artérielle, le syndrome de libération de cytokines, les faibles taux de magnésium dans le sang, les éruptions cutanées, les plaquettes faibles et la maladie du greffon contre l’hôte.

Parce que Rethymic est dérivé de tissus humains, il comporte un risque de transmission de maladies infectieuses. Sur la base de procédures efficaces de sélection des donneurs et de processus de fabrication de produits, le risque de transmission de maladies infectieuses est faible, mais pas complètement éliminé.

Il faut six mois ou plus pour reconstituer la fonction immunitaire chez les patients traités ; par conséquent, il est important que jusqu’à ce que la reconstitution immunitaire se produise, les patients continuent de prendre des précautions strictes pour prévenir les infections et les prestataires de soins de santé doivent traiter en conséquence.

Cette application a reçu un bon pour les maladies pédiatriques rares par la FDA. Une description de la désignation des maladies pédiatriques rares et des programmes de bons se trouve dans le Guide à l’intention de l’industrie : Bons d’examen prioritaire des maladies pédiatriques rares.

La FDA a accordé l’approbation de Rethymic à Enzyvant Therapeutics, Inc.

Les professionnels de la santé doivent signaler tous les événements indésirables graves soupçonnés d’être associés à l’utilisation de tout médicament, produit biologique ou dispositif au système de notification MedWatch de la FDA ou en appelant le 1-800-FDA-1088.