La FDA approuve la première thérapie génique pour le traitement du cancer de la vessie à haut risque et non invasif sur le plan musculaire

Aujourd’hui, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé l’adstiladrine (nadofaragene firadenovec-vncg), une thérapie génique à base de vecteur adénoviral non réplicatif (ne pouvant pas se multiplier dans les cellules humaines) indiquée pour le traitement des patients adultes atteints du bacille de Calmette-Guérin (BCG) à haut risque. )-cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire (NMIBC) avec carcinome in situ (CIS) avec ou sans tumeurs papillaires.

« Cette approbation offre aux professionnels de la santé une option de traitement innovante pour les patients atteints d’un cancer de la vessie non invasif musculaire à haut risque qui ne répond pas au traitement par le BCG », a déclaré Peter Marks, MD, Ph.D., directeur du Center for Biologics Evaluation de la FDA. et Recherche. “L’action d’aujourd’hui répond à un besoin critique. La FDA reste déterminée à faciliter le développement et l’approbation de traitements anticancéreux sûrs et efficaces.”

Le cancer de la vessie, l’une des formes les plus courantes de cancer, est une maladie dans laquelle des cellules malignes (cancer) forment une tumeur dans les tissus de la vessie. Ces cellules anormales peuvent envahir et détruire les tissus corporels normaux. Au fil du temps, les cellules anormales peuvent également métastaser (se propager) dans tout le corps. La plupart des cancers de la vessie nouvellement diagnostiqués (75 % à 80 %) sont classés comme NMIBC – un type de cancer qui s’est développé à travers la muqueuse de la vessie mais n’a pas encore envahi la couche musculaire. Ce type de cancer est associé à des taux élevés de récidive (entre 30 et 80 %) et au risque de progression vers un cancer invasif et métastatique.

Le traitement et les soins des patients atteints de NMIBC à haut risque, y compris ceux atteints de carcinome in situ, ou CIS (cellules cancéreuses anormales trouvées à l’endroit où elles se sont formées et qui ne se sont pas propagées aux tissus voisins), impliquent souvent l’ablation de la tumeur et l’utilisation du BCG pour réduire le risque de récidive du cancer. Il existe peu d’options de traitement efficaces pour les patients qui développent une maladie ne répondant pas au BCG. L’incapacité à obtenir une réponse complète, ou la disparition de tous les signes de cancer observés à la cystoscopie, aux tissus biopsiés et à l’urine, est associée à un risque accru de décès ou à un événement aggravant la maladie. Sans traitement, le cancer peut envahir, endommager les tissus et les organes et se propager dans tout le corps. Selon les Centers for Disease Control and Prevention, environ 57 000 hommes et 18 000 femmes reçoivent un diagnostic de cancer de la vessie chaque année, et environ 12 000 hommes et 4 700 femmes meurent de la maladie chaque année aux États-Unis.

L’innocuité et l’efficacité d’Adstiladrin ont été évaluées dans une étude clinique multicentrique qui a inclus 157 patients atteints de NMIBC à haut risque ne répondant pas au BCG, dont 98 avaient un CIS ne répondant pas au BCG avec ou sans tumeurs papillaires et ont pu être évalués pour la réponse. Les patients ont reçu Adstiladrin une fois tous les trois mois jusqu’à 12 mois, ou jusqu’à ce qu’il y ait toxicité inacceptable au traitement ou NMIBC de haut grade récurrent. Dans l’ensemble, 51 % des patients inscrits utilisant le traitement par Adstiladrin ont obtenu une réponse complète (disparition de tous les signes de cancer observés à la cystoscopie, aux tissus biopsiés et à l’urine). La durée médiane de réponse était de 9,7 mois. Quarante-six pour cent des patients répondeurs sont restés en réponse complète pendant au moins un an.

L’adstiladrine est administrée une fois tous les trois mois dans la vessie via une sonde urinaire. Les effets indésirables les plus courants associés à l’adstiladrine comprenaient l’écoulement de la vessie, la fatigue, les spasmes de la vessie, l’urgence urinaire, l’hématurie (présence de sang dans l’urine), les frissons, la fièvre et la miction douloureuse. Les personnes immunodéprimées ou immunodéprimées ne doivent pas entrer en contact avec Adstiladrin.

Cette application a reçu les désignations d’examen prioritaire, de thérapie révolutionnaire et d’accélération.

La FDA a accordé l’approbation d’Adstiladrin à Ferring Pharmaceuticals A/S.