La FDA accorde le statut de médicament orphelin au traitement de la maladie d’Aro Pompe

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  • La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé Désignation de médicament orphelin pour ABX1100 d’Aro Biotherapeutics pour traiter la maladie de Pompe.

    Un petit acide ribonucléique interférant centyrine expérimental (ARNsi) conjugué, ABX1100 agit sur le gène de la glycogène synthase 1 (Gys1) dans le muscle.

    ​Gys1 est une enzyme qui synthétise le glycogène dans le muscle. Entraver cette enzyme a permis de réduire les niveaux de glycogène et constitue une nouvelle approche pour traiter la maladie de Pompe.

    Dans un modèle de maladie de la souris Pompe, il a été démontré qu’ABX1100 réduit considérablement l’ARNm Gys1 et la protéine GYS1, provoquant une baisse significative des niveaux de glycogène dans le muscle squelettique.

    La société prévoit de faire avancer ABX1100 dans les essais cliniques au milieu de l’année prochaine.

    Mittie Doyle, médecin-chef d’Aro Biotherapeutics, a déclaré : « Nous sommes ravis d’avoir reçu cette désignation et nous sommes satisfaits de la reconnaissance par la FDA du potentiel d’ABX1100 pour améliorer la vie des patients atteints de la maladie de Pompe.

    “Nous pensons que notre nouvelle approche thérapeutique a la possibilité de répondre au grand besoin non satisfait qui existe dans la maladie de Pompe, et nous sommes ravis de faire passer ABX1100 aux essais cliniques au cours de l’année à venir.”

    Entreprise de biotechnologie, Aro Biotherapeutics se concentre sur le développement de traitements génétiques ciblés sur les tissus.

    La maladie de Pompe est une maladie génétique rare qui provoque une faiblesse débilitante des muscles qui progresse avec le temps.

    Elle est causée par une mutation de l’enzyme acide alpha-glucosidase (GAA), qui désintègre le glycogène dans le muscle.

    En raison de la mutation, les patients atteints de la maladie de Pompe ont des niveaux de glycogène accrus, ce qui entraîne la progression de la maladie.

    À l’heure actuelle, les patients reçoivent une thérapie enzymatique substitutive (ERT) avec du GAA recombinant administré par voie intraveineuse.

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