La FDA accorde 11 subventions à des essais cliniques pour développer de nouveaux produits médicaux pour le traitement des maladies rares

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  • FDAAujourd’hui, la Food and Drug Administration des États-Unis a annoncé qu’elle avait accordé 11 nouvelles subventions de recherche pour des essais cliniques, équivalant à plus de 25 millions de dollars de financement au cours des quatre prochaines années. Le programme de subventions pour les produits orphelins de la FDA, financé par le Congrès, accorde ces subventions à des chercheurs cliniques pour soutenir le développement de produits médicaux pour les patients atteints de maladies rares.

    « Soutenir le développement et l’évaluation de nouveaux traitements pour les maladies rares est un élément essentiel de la mission de la FDA », a déclaré Janet Woodcock, commissaire par intérim de la FDA. besoins de ceux qui souffrent d’une maladie rare.”

    Les subventions accordées soutiennent les études cliniques de produits qui répondent à des besoins non satisfaits dans des maladies ou affections rares ou qui apportent des améliorations très significatives en matière de traitement ou de diagnostic.

    Bon nombre de ces études portent sur des enfants, aussi jeunes que des nouveau-nés, dont une évaluant le traitement d’une maladie cutanée héréditaire rare connue sous le nom d’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ou RDEB, une affection qui peut entraîner des cloques douloureuses et des plaies souvent défigurantes et mortelles. Une autre étude vise à évaluer le traitement précoce avant l’apparition des crises chez les nourrissons atteints de sclérose tubéreuse de Bourneville, une maladie héréditaire qui peut affecter divers organes et entraîner des problèmes de développement cérébral à long terme. Cette subvention comprend également un projet de démonstration innovant qui utilisera une approche collaborative pour évaluer un outil ayant le potentiel d’améliorer l’exactitude des données pour les essais cliniques se déroulant à plus d’un endroit.

    Certaines des nouvelles récompenses financent des études cliniques de produits à utiliser dans les cancers du cerveau. Plus précisément, on évaluera un nouveau vaccin peptidique pour traiter les cancers pédiatriques du cerveau. Le vaccin est conçu pour être dirigé spécifiquement vers les zones tumorales du cerveau et a le potentiel d’avoir un impact significatif sur la façon dont ces tumeurs rares et mortelles sont traitées.

    « Le Bureau du développement des produits orphelins s’efforce d’identifier, d’examiner et de combler les lacunes qui existent au sein de la communauté du développement de médicaments contre les maladies rares en finançant des études cliniques nécessaires et révolutionnaires pour déterminer la sécurité et l’efficacité des options de traitement potentielles », a déclaré Sandra Retzky, DO , JD, MPH, directeur de l’OOPD. “Ces subventions démontrent l’engagement de la FDA à soutenir le développement de nouveaux traitements pour les patients vivant avec des maladies rares.”

    Voici une liste complète des subventions par ordre alphabétique :

    • Armgo Pharma, INC. (Ardsley, New York); Eugène Marcantonio; Étude de phase 2 de S48168 (ARM210) pour le traitement de la tachycardie ventriculaire polymorphe catécholaminergique de type 1 (CPVT1) ; 1 million de dollars sur deux ans
    • Hôpital pour enfants de Boston (Boston, Massachusetts); Mark Puder; Étude de phase 3 de RELiZORB pour le traitement du syndrome de l’intestin court ; 2,7 millions de dollars sur quatre ans
    • Castle Creek Biosciences, LLC (Exton, Pennsylvanie); Mary Spellman ; Étude de phase 3 du FCX-007 (fibroblastes dermiques humains autologues génétiquement modifiés) pour le traitement de l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive ; 1,8 million de dollars sur quatre ans
    • Centre médical de l’hôpital pour enfants de Cincinnati (Cincinnati, Ohio); Darcy Krueger; Étude de phase 2b du sirolimus pour la prévention de l’épilepsie chez les patients atteints de sclérose tubéreuse de Bourneville ; 5 millions de dollars sur quatre ans
    • Centre médical de l’hôpital pour enfants de Cincinnati ; Michael Jordan; Étude de phase 2 de l’abatacept pour le traitement du déficit immunitaire commun variable associé à la maladie pulmonaire interstitielle (ABCVILD) ; 3,1 millions de dollars sur quatre ans
    • Duke University (Durham, Caroline du Nord); Éric Thompson ; Étude de phase 2 d’un vaccin peptidique ciblant l’antigène du CMV pour le traitement du gliome pédiatrique de haut grade nouvellement diagnostiqué et du gliome pontique intrinsèque diffus et du médulloblastome récurrent ; 1,8 million de dollars sur quatre ans
    • Hôpital général du Massachusetts (Boston, Massachusetts); Amy Dickey ; Étude de phase 2 de la cimétidine orale pour le traitement des protoporphyries ; 1,6 million de dollars sur quatre ans
    • Clinique Mayo Rochester (Rochester, Minnesota); Sani Kizilbash ; Étude de phase 1 du WSD0922-FU pour le traitement de l’astrocytome de haut grade ; 1 million de dollars sur trois ans
    • Clinique Mayo Rochester (Rochester, Minnesota); le chanteur Wolfgang ; Étude de phase 2 de cellules souches mésenchymateuses autologues administrées par voie intrathécale pour le traitement de l’atrophie multisystémique ; 3,2 millions de dollars sur quatre ans
    • Reveragen Biopharma, Inc.; Éric Hoffman ; Étude de phase 2a de la vamorolone pour le traitement de la dystrophie musculaire de Becker ; 1,2 million de dollars sur deux ans
    • Université de Floride (Gainesville, Floride); Peter Stacpoole; Essai de phase 2A du dichloroacétate pour le traitement du glioblastome multiforme ; 2,5 millions de dollars sur quatre ans

    Alors que les défis et l’augmentation des coûts se sont poursuivis cette année pour les essais cliniques en raison de la pandémie de COVID-19, la FDA reste déterminée à soutenir la recherche sur les maladies rares en fournissant aux bénéficiaires existants un financement supplémentaire. Ces ressources permettent aux études en cours de mettre en œuvre les étapes nécessaires pour permettre à leurs recherches de se poursuivre et d’assurer la sécurité des participants à l’étude, de maintenir la conformité aux bonnes pratiques cliniques et de minimiser les risques pour l’intégrité des essais.

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