JPM22 : le grand pari de Pfizer sur l’ARNm, Biogen « s’est avéré faux » sur le prix d’Aduhelm et les prochaines thérapies cellulaires

Les actions de biotechnologie ont terminé le premier jour de la JP Morgan Healthcare Conference dans le vert, mais de justesse. Lundi après-midi, un indice étroitement suivi de l’industrie était en hausse d’une fraction de pour cent, marquant un début timide pour une conférence qui a historiquement été en mesure de susciter l’enthousiasme des sociétés pharmaceutiques.

Après une fin de 2021 difficile pour de nombreuses biotechnologies, les espoirs étaient également grands que la conclusion d’accords ou les annonces majeures pourraient déclencher un rallye. Mais, comme la conférence de l’année dernière et celle d’avant, ces espoirs n’ont pas été comblés.

Pour ceux qui recherchent une doublure argentée, lundi a vu une liste de partenariats entre de grandes sociétés pharmaceutiques et des acteurs plus petits à la pointe de la science de la fabrication de médicaments en thérapie génique et cellulaire, notamment le trio d’accords de Pfizer dans les technologies de l’ARN messager.

Biopharma Dive suivra les mises à jour et les commentaires notables de la conférence, qui se tient virtuellement en raison de COVID-19, avec une série de courts rapports cette semaine. Le premier est ci-dessous.

Biogen admet un faux pas sur le médicament contre la maladie d’Alzheimer

Aduhelm, le premier nouveau traitement de la maladie d’Alzheimer à entrer sur le marché américain depuis près de 20 ans, a été controversé pour plusieurs raisons, notamment son coût. Son développeur, Biogen, a initialement fixé un prix de 56 000 $ par an pour le patient moyen, alimentant les inquiétudes que le médicament pourrait ne pas être accessible à beaucoup, et qu’il pourrait singulièrement faire exploser les budgets des assureurs s’il était utilisé même par une petite fraction de la population d’Alzheimer.

S’exprimant lundi lors de la présentation virtuelle de l’entreprise, le PDG de Biogen, Michel Vounatsos, a déclaré que son équipe pensait qu’elle serait en mesure de défendre le prix d’Aduhelm, en particulier si l’on considère les coûts comparatifs du traitement de la maladie d’Alzheimer. Mais cet espoir s’est rapidement dissipé après que l’entreprise a été repoussée par les parties prenantes de tous les côtés.

“Nous avons eu tort – par la réaction de la communauté, par la réaction des médecins, par, finalement, la réaction des patients et des dirigeants politiques”, a déclaré Vounatsos.

Biogen a annoncé le mois dernier qu’il réduirait le prix catalogue d’Aduhelm de près de moitié à partir du 1er janvier, une décision destinée à convaincre les assureurs et à dynamiser les ventes jusqu’à présent décevantes. Alisha Alaimo, présidente de l’organisation américaine de la société, a déclaré lundi aux investisseurs que ce changement avait été “très bien accueilli” par les payeurs et les médecins. Biogen estime maintenant qu’environ 220 sites de traitement administrent Aduhelm – une augmentation par rapport aux quelque 120 qu’il comptait fin octobre, mais encore loin de son objectif initial de 900.

La couleur de la stratégie de tarification d’Aduhelm s’est avérée opportune car, plus tôt dans la matinée, les Centers for Medicare et Medicaid Services on lui a dit de réévaluer d’importantes hausses de primes qu’elle s’était fixées cette année. En novembre, le CMS a déclaré que les primes et les franchises d’une partie de l’assurance-maladie augmenteraient de 15 % en 2022, une augmentation historique qui a été réalisée, au moins en partie, pour compenser l’impact potentiel d’Aduhelm.

“Avec la baisse des prix de 50% d’Aduhelm le 1er janvier, il existe une base convaincante pour que CMS réexamine la recommandation précédente”, a déclaré Xavier Becerra, qui supervise l’agence à travers son rôle de chef du département américain de la Santé et des Services sociaux, dans un rapport.

CMS a une autre décision importante à prendre concernant Aduhelm. L’agence devrait fournir cette semaine une version préliminaire d’une politique connue sous le nom de détermination de la couverture nationale, qui aura une influence substantielle sur la façon dont Aduhelm et les médicaments contre la maladie d’Alzheimer sont payés. Une décision finale est attendue en avril.

Pfizer mise sur l’ARNm « all in »

Si lundi était la première fois que les investisseurs entendaient le PDG de Pfizer, Albert Bourla, ils n’auraient peut-être pas réalisé que le fabricant de médicaments disposait de 15 nouveaux médicaments potentiels en phase de test avancé. C’est parce que Bourla a passé une grande partie de son temps à parler de la technologie d’ARN messager sous-jacente au vaccin COVID-19, Comirnaty, qui devrait rapporter à Pfizer un chiffre d’affaires incroyable de 36 milliards de dollars l’année dernière.

On peut difficilement blâmer Bourla. Après tout, le succès de Comirnaty a contribué à faire grimper les actions de la société de 60 % en 2021. Les progrès du vaccin ont également encouragé Pfizer et son partenaire ARNm BioNTech à commencer les tests cliniques d’un vaccin contre la grippe et à ajouter un vaccin expérimental contre le zona à leur partenariat de longue date.

Les ambitions de Pfizer en matière d’ARNm semblent également croître. Tôt lundi, juste avant le début de la réunion du JPM, la société a conclu un partenariat d’édition de gènes avec Beam Therapeutics, un accord de grande envergure impliquant des médicaments qui utilisent des molécules d’ARNm ainsi que les nanoparticules lipidiques qui les délivrent généralement.

Cet accord était l’un des nombreux accords axés sur l’ARNm que Pfizer a révélés lundi. Un partenariat avec Acuitus, par exemple, donnera à l’entreprise un meilleur accès à la technologie des nanoparticules lipidiques. Un autre avec l’ADN du Codex, axé sur la fabrication, pourrait aider Pfizer à préparer un nouveau vaccin pour les tests humains en 30 jours, au lieu de 100. Les dirigeants de Pfizer pensent toujours qu’ils “ne font qu’effleurer la surface” des capacités de fabrication de médicaments de l’ARNm, a déclaré Bourla.

“Nous avons décidé de faire tapis parce que nous avons développé l’expertise et l’infrastructure qui nous permettent d’être un acteur de premier plan”, a déclaré Bourla. Les accords annoncés jusqu’à présent ne sont “pas les seuls sur lesquels nous travaillerons”.

Élargir la boîte à outils de thérapie cellulaire

Ajoutez CAR-M, iNK et gamma delta T à la liste des abréviations pour la thérapie cellulaire contre le cancer. Un trio d’accords annoncés le premier jour de la réunion montre que les sociétés pharmaceutiques sont intéressées à prendre le terrain dans de nouvelles directions.

Les traitements dits CAR-T, basés sur des cellules T de patients conçues en laboratoire pour cibler et attaquer les tumeurs, sont déjà approuvés dans la leucémie, le lymphome et le myélome multiple. Les chercheurs et les sociétés pharmaceutiques testent une approche similaire avec un autre type de défenseur immunitaire appelé cellules tueuses naturelles, ou NK.

Dans un nouvel accord, Moderna envisage d’explorer un troisième type, payer 45 millions de dollars à Carisma Therapeutics en espèces pour démarrer une collaboration de recherche basée sur les travaux de la biotechnologie de Philadelphie avec les monocytes. Les sociétés travailleront ensemble pour découvrir et développer des thérapies de récepteurs d’antigènes chimériques construites autour de ces globules blancs, qui peuvent se transformer en ce qu’on appelle un macrophage pour éliminer les cellules mortes ou attaquer les bactéries.

Bristol Myers Squibb, quant à lui, est faire équipe avec Century Therapeutics développer des thérapies tueuses naturelles et des cellules T en utilisant des cellules souches pluripotentes induites – surnommées iNK ou iT – plutôt que d’extraire des cellules immunitaires matures de chaque patient. Century recevra 100 millions de dollars en espèces de Bristol Myers, qui investira également 50 millions de dollars dans la biotechnologie.

Et bien qu’aucune acquisition majeure n’ait été annoncée lundi, Takeda a accepté d’acheter Adaptate Technologies pour l’accès aux anticorps, la société basée à Londres est en train de développer pour engager un type spécifique de cellules gamma delta T. Adaptate a été issu d’une autre société, GammaDelta Therapeutics, que Takeda a acquise en octobre.