BridgeBio fait progresser un médicament contre le nanisme après les données d’une étude

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  • BridgeBio Pharma étendra l’étude de son médicament expérimental pour une forme courante de nanisme après que les premiers résultats des essais cliniques suggèrent que le traitement pourrait aider les enfants atteints de la maladie à grandir plus rapidement.

    Parmi les participants à l’étude ayant reçu la dose la plus élevée du médicament de BridgeBio, l’augmentation annualisée moyenne de la “vitesse de hauteur” était de 1,5 cm par an par rapport au niveau de référence, la société dit mardi. Des doses plus faibles n’ont pas donné une augmentation aussi importante et la réponse au traitement a cependant été mitigée.

    Suite à des discussions avec la Food and Drug Administration, BridgeBio va maintenant étendre le recrutement à l’étude pour tester une dose encore plus élevée. Les résultats complets de l’étude devraient être disponibles l’année prochaine.

    Les enfants de l’étude de BridgeBio souffrent tous d’achondroplasie, une maladie génétique qui provoque une petite taille et une croissance disproportionnée. Selon BridgeBio, environ 55 000 personnes aux États-Unis et en Europe sont atteintes de cette maladie, dont 13 000 enfants et adolescents dont les plaques de croissance sont ouvertes et pourraient encore grandir.

    L’achondroplasie provient d’une mutation dans un gène appelé récepteur du facteur de croissance des fibroblastes, ou FGFR3. La mutation conduit à une expression génique hyperactive, qui à son tour empêche la croissance osseuse normale. Le médicament de BridgeBio, appelé infigratinib, est conçu pour bloquer le FGFR3.

    L’étude de la société était de petite taille, avec seulement 11 enfants de 5 ans ou plus traités avec la dose la plus élevée et la plus efficace. Les participants ont été suivis pendant une durée médiane d’environ 27 semaines, a déclaré BridgeBio. Un suivi supplémentaire sur un an sera important pour déterminer si l’avantage se maintient dans le temps, ont écrit les analystes de Mizuho Securities et SVB Securities dans des notes aux clients.

    Pourtant, les données semblent correspondre à peu près aux gains de taille rapportés par BioMarin Pharmaceutical dans une étude de phase 3 de son traitement approuvé de l’achondroplasie Voxzogo.

    En matière de sécurité, BridgeBio n’a signalé aucun effet secondaire grave lié au traitement chez les 62 participants évalués. Il y a eu un cas d’élévations légères des niveaux de phosphate, qui ont entraîné une réduction de la dose, mais ont été résolues plus tard. Il n’y a eu aucun effet indésirable lié aux os, a déclaré BridgeBio.

    “Ce profil de produit positionne l’infigratinib pour concurrencer efficacement ses concurrents [BioMarin]», a écrit l’analyste de SVB Securities, Mani Foroohar, citant l’administration orale du médicament et les récentes enquêtes auprès des médecins dans une note du 26 juillet aux clients. Voxzogo, qui est sur le marché depuis la fin de l’année dernière, est administré par injection sous-cutanée.

    Les actions de BridgeBio ont chuté de plus de 10 % au cours de la séance de mardi matin, dépassant la baisse de 1 % d’un indice plus large du secteur de la biotechnologie.

    Source

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