Biogen paie 60 millions de dollars à Ionis pour une licence de développement d’ASO pour l’amyotrophie spinale
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Biogen a obtenu une licence d’Ionis Pharmaceuticals pour développer et commercialiser BIIB115/ION306, un oligonucléotide antisens (ASO) expérimental. La licence est mondiale et exclusive et peut inclure des paiements de redevances.
Actuellement en développement, le BIIB115 peut potentiellement aider à répondre aux besoins supplémentaires non satisfaits des patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA) et peut également offrir aux patients la possibilité d’allonger les intervalles de dosage.
« La combinaison de l’expertise de Biogen en neurologie et du leadership d’Ionis en matière de technologie antisens a fait de Spinraza (nusinersen) une base de soins dans la SMA », a déclaré Toby Ferguson, vice-président et chef de l’unité de développement neuromusculaire chez Biogen.
«Mais des besoins non satisfaits subsistent pour les personnes touchées par la SMA. Nous sommes ravis de continuer à rechercher des traitements innovants, tels que BIIB115, qui pourraient avoir le potentiel d’avoir un impact significatif pour les patients de la communauté SMA », a-t-il ajouté.
Biogen et Ionis ont une large collaboration stratégique pour développer de nouvelles thérapies pour traiter les troubles neurologiques. Biogen prévoit d’étudier l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l’efficacité du BIIB115 en faisant passer l’ASO aux essais cliniques.
C. Frank Bennett, vice-président exécutif, directeur scientifique et responsable de la franchise pour les programmes neurologiques chez Ionis, a déclaré : « Spinraza a transformé la norme de soins pour la SMA, permettant aux patients d’atteindre des jalons qui auraient pu être auparavant inaccessibles et de donner de l’espoir aux familles. BIIB115/ION306 représente un autre exemple de notre collaboration productive avec Biogen pour découvrir et développer des médicaments qui ont le potentiel de bénéficier de manière significative aux patients souffrant de maladies neurologiques.
La SMA est une maladie neuromusculaire rare, génétique qui est causée par une déficience dans la production de la protéine du motoneurone de survie (SMN) et peut affecter des individus de tous âges, avec des niveaux de gravité de la maladie variables.
La déficience est due à un gène SMN1 endommagé ou manquant et BIIB115 est conçu pour cibler une cause fondamentale de la SMA en augmentant la production de protéine SMN fonctionnelle.
L’AMS se caractérise par la perte de motoneurones dans la moelle épinière et la partie inférieure du tronc cérébral, entraînant une atrophie musculaire sévère et progressive. Sans traitement, le taux de survie des enfants atteints de la forme la plus grave de SMA ne dépasse généralement pas l’âge de deux ans.
En plus du paiement unique de 60 millions de dollars à Ionis, effectué au quatrième trimestre 2021, les paiements futurs de Biogen pourraient inclure un potentiel de développement post-licence, des paiements d’étape réglementaires et commerciaux et des redevances sur les ventes nettes annuelles dans le monde.
