Avrobio reçoit la désignation de médicament orphelin pour la thérapie génique

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  • Avrobio a reçu la désignation de médicament orphelin pour sa thérapie génique, AVR-RD-05, de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour traiter la mucopolysaccharidose de type II (MPSII) ou Syndrome de chasseur.

    Trouble lysosomal rare et gravement débilitant, le syndrome de Hunter affecte principalement les jeunes garçons et est causé par un déficit en enzyme lysosomale iduronate-2-sulfatase (IDS).

    AVR-RD-05 utilise les propres cellules souches hématopoïétiques (CSH) d’un patient qui sont transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral codant pour l’enzyme IDS humaine.

    La société a noté que cette thérapie génique est la quatrième à recevoir la désignation de médicament orphelin.

    AVR-RD-05 avait précédemment obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA.

    L’année prochaine, Avrobio devrait lancer un essai clinique de phase I/II parrainé par un collaborateur pour le syndrome de Hunter en partenariat avec l’Université de Manchester, au Royaume-Uni.

    Brian Bigger, professeur de thérapie cellulaire et génique à l’Université de Manchester, a développé le programme.

    Affectant environ un homme sur 100 000 à un homme sur 170 000 dans le monde, le syndrome de Hunter provoque des complications dévastatrices dans le corps.

    Ces complications comprennent des dysfonctionnements neurologiques, cardiaques et respiratoires graves, une déficience auditive et des malformations squelettiques.

    La FDA accorde la désignation de médicament orphelin aux médicaments et aux produits biologiques destinés à traiter, diagnostiquer ou prévenir en toute sécurité des maladies ou affections rares.

    De plus, ce statut offre des incitatifs qui peuvent inclure des crédits d’impôt pour les coûts des essais cliniques et des dispenses de frais d’utilisation des médicaments sur ordonnance.

    En mai de cette année, Avrobio a publié les données préliminaires d’un essai clinique de phase I/II parrainé par un collaborateur évaluant la sécurité de sa thérapie génique expérimentale AVR-RD-04 pour la cystinose, une maladie évolutive caractérisée par l’accumulation de cystine dans les organites cellulaires. .

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