Astellas signe un accord de 962 millions de dollars sur les maladies oculaires rares avec 4D Molecular Therapeutics
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Astellas Pharma a déclaré qu’elle obtiendrait les droits d’utilisation de l’un des vecteurs de thérapie génique de 4D Molecular Therapeutics (4DMT) pour au moins une maladie oculaire rare.
Selon les termes de l’accord de licence, la société américaine de médicaments génétiques recevra un paiement initial de 20 millions de dollars en échange de sa technologie exclusive de vecteur R100 et sera également éligible à de futurs frais d’option et jalons pouvant atteindre 942,5 millions de dollars plus certaines redevances.
R100 est un vecteur viral adéno-associé inventé par 4DMT pour une administration intravitréenne. Selon les sociétés, il “a la capacité de pénétrer la barrière membranaire limitante interne et de transduire efficacement l’ensemble de la rétine, ce qui entraîne une expression transgénique robuste dans les cellules rétiniennes”.
Astellas utilisera initialement le vecteur pour une cible génétique impliquée dans des maladies ophtalmiques monogéniques rares et aura la possibilité d’ajouter jusqu’à deux autres cibles après avoir payé des frais d’exercice d’option supplémentaires.
Le fabricant de médicaments japonais sera responsable de toutes les activités de recherche, de développement, de fabrication et de commercialisation des programmes qui en résulteront.
David Kirn, co-fondateur et directeur général de 4DMT, a souligné que plus de 70 patients ont reçu des doses de produits candidats à base de R100 dans la dégénérescence maculaire liée à l’âge humide et les maladies ophtalmiques rares.
“Cette collaboration avec Astellas, un leader de la thérapie génique AAV, continue de valider le R100 pour l’administration intravitréenne de routine à faible dose de charges utiles génétiques pour le traitement des maladies rétiniennes”, a-t-il déclaré.
Adam Pearson, directeur de la stratégie chez Astellas, a déclaré : « Nous pensons que cette collaboration apportera des synergies entre la recherche de pointe des deux sociétés et conduira à terme au développement de nouvelles thérapies pour les patients atteints de maladies ophtalmiques à haut risque de cécité. .”
L’accord intervient un peu moins d’un mois après qu’Astellas et Cullgen ont conclu une collaboration de recherche et un accord d’option exclusif visant à faire progresser les dégradeurs de protéines ciblés.
Le partenariat, d’une valeur pouvant atteindre 1,9 milliard de dollars, utilisera la plateforme de dégradation ciblée des protéines uSMITE de Cullgen, comprenant de nouveaux ligands E3, ainsi que les capacités de découverte de médicaments d’Astellas.
Les deux sociétés identifieront conjointement des candidats au développement clinique, après quoi Astellas disposera d’une option exclusive pour concéder sous licence les droits de développement et de commercialisation ultérieurs de tout composé découvert.
