Alnylam attendra plus longtemps le verdict de la FDA sur le dernier médicament à base d’ARN

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  • Brief de plongée :

    • Alnylam Pharmaceuticals devra peut-être attendre jusqu’à trois mois de plus pour que la Food and Drug Administration décide d’approuver ou non son dernier médicament en raison de problèmes dans une installation d’emballage et d’étiquetage tierce.
    • D’après Alnylam, l’installation a été récemment inspectée mais nécessite toujours l’approbation de la FDA avant de pouvoir être utilisée pour lancer le médicament, appelé vutrisiran. La société a noté qu’aucun des problèmes rencontrés par les inspecteurs avec l’installation n’était directement lié au vutrisiran.
    • En réponse, Alnylam a trouvé une autre installation pour aider à emballer et étiqueter ses médicaments et a modifié sa demande d’approbation. L’agence prévoit maintenant de décider d’ici le 14 juillet s’il convient d’éliminer le vutrisiran, qui est conçu pour traiter une maladie rare et mortelle qui provoque une accumulation toxique de protéines dans divers tissus, y compris le cœur et le système nerveux.

    Résumé :

    Pionnier dans une technique de fabrication de médicaments connue sous le nom de RNAi, ou ARN interférence, Alnylam a déjà trois produits sur le marché. Son premier, Onpattro, traite une forme héréditaire de l’amylose à transthyrétine, une maladie rare, et a été la toute première thérapie ARNi à obtenir l’approbation de la FDA.

    Alnylam espère élargir cette liste de médicaments avec le vutrisiran. Le médicament est censé être une version plus pratique et plus durable d’Onpattro, et est utilisé pour traiter les patients atteints de formes héréditaires et non héréditaires d’amylose à transthyrétine. Au début de l’année dernière, la société a divulgué les résultats d’une étude de stade avancé sur des patients atteints de lésions nerveuses dues à la maladie, montrant que le traitement au vutrisiran réduisait considérablement les troubles neurologiques après neuf mois.

    Avec ces résultats en main, Alnylam a soumis une demande d’approbation à la FDA en avril dernier. L’agence a ensuite accepté d’examiner la demande et de prendre une décision d’ici le 14 avril 2022.

    Maintenant, cependant, une décision pourrait ne pas être prise avant la mi-juillet.

    Mani Foroohar, analyste à la banque d’investissement SVB Leerink, a écrit à ses clients que “le retard ralentit les ventes de l’entreprise” et rend moins probable qu’Alnylam augmente ses prévisions financières pour l’année. Le cours de l’action d’Alnylam a chuté d’environ 3% dans les échanges de lundi matin

    Pourtant, Foroohar ne s’attend qu’à un impact “modeste” sur Alnylam du retard, comme d’autres.

    “Selon nous, parce que le problème lié à une installation tierce n’était pas directement lié au vutrisiran, et parce que cette installation était utilisée pour l’emballage et l’étiquetage… il semblerait raisonnable qu’Alnylam, [which] a intégré une nouvelle installation dans leur application, est toujours en mesure d’obtenir l’approbation du vutrisiran” avant la date limite d’examen de juillet, a écrit l’analyste de Stifel, Paul Matteis, dans sa propre note aux clients.

    Source

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